Kiemelések az EAHAD 14. éves kongresszusából
Újszerű adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) nyomon követése a normál FIX aktivitási szint elérése súlyos Hemophilia B (HB) betegeknél
(B-AMAZE tanulmány)
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate beszél,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia és Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, Egyesült Királyság
2University College London, London, Egyesült Királyság
3Oxford Haemophilia Center, Oxford, Egyesült Királyság
4Sheffieldi Egyetem, Sheffield, Egyesült Királyság
5Kent és Canterbury Kórház, Canterbury, Egyesült Királyság
6Southamptoni Egyetemi Kórház, Southampton, Egyesült Királyság
7Newcastle Haemophilia átfogó ellátási központ, Newcastle, Egyesült Királyság
8St Thomas és Guy's Hospital, London, Egyesült Királyság
9Szent Jude Gyermekkutatás, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Egyesült Királyság
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate beszél,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia és Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, Egyesült Királyság
2University College London, London, Egyesült Királyság
3Oxford Haemophilia Center, Oxford, Egyesült Királyság
4Sheffieldi Egyetem, Sheffield, Egyesült Királyság
5Kent és Canterbury Kórház, Canterbury, Egyesült Királyság
6Southamptoni Egyetemi Kórház, Southampton, Egyesült Királyság
7Newcastle Haemophilia átfogó ellátási központ, Newcastle, Egyesült Királyság
8St Thomas és Guy's Hospital, London, Egyesült Királyság
9Szent Jude Gyermekkutatás, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Egyesült Királyság