Fidanakogén Elaparvovec Adeno-asszociált vírus génterápiával kezelt hemofíliás B-betegek csoportjának több mint 5 éves nyomon követése
Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról

Fidanakogén Elaparvovec Adeno-asszociált vírus génterápiával kezelt hemofíliás B-betegek csoportjának több mint 5 éves nyomon követése

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Dr. Giermasz, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11és Jeremy Rupon, MD9

1Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, PA
2Mississippi Advanced Medicine Központ, Madison, MS
3Sejt- és molekuláris terápiák, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Ausztrália
4Kaliforniai Egyetem Davis, Sacramento, Kalifornia
5Perelman Orvostudományi Iskola a Pennsylvaniai Egyetemen, Philadelphiában, PA
6Hemophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
7Torontói Egyetem, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
8Columbia Egyetem, New York, NY
9Pfizer Inc., Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Egyesült Királyság
11Pfizer Inc., New York, NY

Fő adatpontok

FIX aktivitás az idő múlásával a Fidanakogene Elaparvovec infúzió után

FIX aktivitás (a 2020. decemberi határnaptól) a fidanakogén elaparvovec 15/1. fázisú klinikai vizsgálatának 2 résztvevőjénél, akik 5e11 vg/kg dózist kaptak. A FIX aktivitást a központi laboratóriumi Actin FSL-alapú egylépcsős alvadási vizsgálattal határoztuk meg. Az átlagos FIX aktivitási szintek az enyhe hemofília súlyossági tartományában maradtak: 22.8%, 1. év (n = 15); 25.4%, 2. év (n = 14); 22.9%, 3. év (n = 14); 24.9%, 4. év (n = 9); és 19.8%, 5. év (n = 7).

ABR idővel a Fidanakogene Elaparvovec infúziója után

ABR a 14 fázis 15/1 résztvevőből 2 esetében, akik részt vettek a hosszú távú követési vizsgálatban. Csak 9 és 5 résztvevő érte el az 5 éves, illetve 6 éves követési időpontot. A pre-vektor infúzió óta az átlagos ABR évente 0.1–0.9 között volt a követés során, és egyetlen résztvevő sem folytatta a FIX profilaxist.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL