Fidanakogén Elaparvovec Adeno-asszociált vírus génterápiával kezelt hemofíliás B-betegek csoportjának több mint 5 éves nyomon követése

Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról

Fidanakogén Elaparvovec Adeno-asszociált vírus génterápiával kezelt hemofíliás B-betegek csoportjának több mint 5 éves nyomon követése

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Dr. Giermasz, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹és Jeremy Rupon, MD⁹

¹Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, PA
²Mississippi Advanced Medicine Központ, Madison, MS
³Sejt- és molekuláris terápiák, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Ausztrália
⁴Kaliforniai Egyetem Davis, Sacramento, Kalifornia
⁵Perelman Orvostudományi Iskola a Pennsylvaniai Egyetemen, Philadelphiában, PA
⁶Hemophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Torontói Egyetem, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
⁸Columbia Egyetem, New York, NY
⁹Pfizer Inc., Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Egyesült Királyság
¹¹Pfizer Inc., New York, NY

Fő adatpontok

FIX aktivitás az idő múlásával a Fidanakogene Elaparvovec infúzió után
ABR idővel a Fidanakogene Elaparvovec infúziója után

FIX aktivitás az idő múlásával a Fidanakogene Elaparvovec infúzió után

FIX aktivitás (a 2020. decemberi határnaptól) a fidanakogén elaparvovec 15/1. fázisú klinikai vizsgálatának 2 résztvevőjénél, akik 5e11 vg/kg dózist kaptak. A FIX aktivitást a központi laboratóriumi Actin FSL-alapú egylépcsős alvadási vizsgálattal határoztuk meg. Az átlagos FIX aktivitási szintek az enyhe hemofília súlyossági tartományában maradtak: 22.8%, 1. év (n = 15); 25.4%, 2. év (n = 14); 22.9%, 3. év (n = 14); 24.9%, 4. év (n = 9); és 19.8%, 5. év (n = 7).

ABR idővel a Fidanakogene Elaparvovec infúziója után

ABR a 14 fázis 15/1 résztvevőből 2 esetében, akik részt vettek a hosszú távú követési vizsgálatban. Csak 9 és 5 résztvevő érte el az 5 éves, illetve 6 éves követési időpontot. A pre-vektor infúzió óta az átlagos ABR évente 0.1–0.9 között volt a követés során, és egyetlen résztvevő sem folytatta a FIX profilaxist.