Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények
Kiemelés az ASGCT 23. éves üléséből

Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Michigan Egyetem, Ann Arbor, MI

2A Manchester Hematológiai Egyetemi Tanszéke, Manchester, Egyesült Királyság

3A Wisconsini Egyetem Orvostudományi Tanszéke – Madison, Madison, WI

4Nemzeti speciális kórház a hematológiai betegségek aktív kezelésére, Szófia, Bulgária

5Bayer, Basel, Svájc

Fő adatpontok

A bevonási kritériumok és az adagolás növekvő adagolási rendje az AAVhu1 kapszid vektor 2/37-es fázisú biztonságos és adagolás-megállapító vizsgálatához súlyos hemophila A-ban. Két beteget vontak be az 1., 2. és 3. kohorszba. álltak rendelkezésre a bemutatóhoz. (PTP, korábban kezelt betegek; ED, expozíciós napok; GC, génmásolatok)

Az 2. kohorsz 1 betegének FVIII-aktivitási eredményei mindkét betegben tartós FVIII-expressziót mutattak> 12 hónapig. Ennél a legalacsonyabb dózisnál 1 beteg (jobb oldali panel) ért el klinikailag jelentős FVIII-szintet, ami 12 hónap alatt 99-ről 4-re csökkentette a vérzések számát.

A 2. kohorszban lévő 2 beteg FVIII aktivitási eredményei> 6 hónapon keresztül tartós FVIII expressziót mutattak. Ezzel a következő magasabb dózissal mindkét beteg klinikailag jelentős FVIII-szintet ért el; 1 beteg (jobb oldali panel) 7 hónapig vérzett és kezelés nélkül.

KAPCSOLODO TARTALOM