Kiemelés az ASGCT 23. éves üléséből
Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények
Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissittchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5
1Michigan Egyetem, Ann Arbor, MI
2A Manchester Hematológiai Egyetemi Tanszéke, Manchester, Egyesült Királyság
3A Wisconsini Egyetem Orvostudományi Tanszéke – Madison, Madison, WI
4Nemzeti speciális kórház a hematológiai betegségek aktív kezelésére, Szófia, Bulgária
5Bayer, Basel, Svájc