Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról
A IX-es faktor normál tartományon belüli expressziója megakadályozza a kezelést igénylő spontán vérzéseket az FLT180a génterápiát követően súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél: A B-Amaze program hosszú távú nyomon követése
Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate beszél8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11és Amit Nathwani, MD, PhD1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Trombosis Centre, Royal Free Hospital, London, Egyesült Királyság
2University College London, London, Egyesült Királyság
3Oxford Egyetemi Kórházak, Oxford, Egyesült Királyság
4Oxfordi Egyetem, Oxford, Egyesült Királyság
5Sheffieldi Egyetem, Sheffield, Egyesült Királyság
6Kent és Canterbury Kórház, Canterbury, Egyesült Királyság
7University Hospital Southampton, Southampton, Egyesült Királyság
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Haemostasis és Thrombosis Központ, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Egyesült Királyság
10St Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Egyesült Királyság