A IX-es faktor normál tartományon belüli expressziója megakadályozza a kezelést igénylő spontán vérzéseket az FLT180a génterápiát követően súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél: A B-Amaze program hosszú távú nyomon követése
Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról

A IX-es faktor normál tartományon belüli expressziója megakadályozza a kezelést igénylő spontán vérzéseket az FLT180a génterápiát követően súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél: A B-Amaze program hosszú távú nyomon követése

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate beszél8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11és Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Trombosis Centre, Royal Free Hospital, London, Egyesült Királyság
2University College London, London, Egyesült Királyság
3Oxford Egyetemi Kórházak, Oxford, Egyesült Királyság
4Oxfordi Egyetem, Oxford, Egyesült Királyság
5Sheffieldi Egyetem, Sheffield, Egyesült Királyság
6Kent és Canterbury Kórház, Canterbury, Egyesült Királyság
7University Hospital Southampton, Southampton, Egyesült Királyság
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Haemostasis és Thrombosis Központ, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Egyesült Királyság
10St Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Egyesült Királyság

Fő adatpontok

Adaptív adagolási kialakítás a B-AMAZE-hez

A B-AMAZE vizsgálat vizsgálati terve egy adaptív formátumot tartalmazott, amely megkönnyíti az FLT180a AAV vektor optimális dózisának azonosítását, amely stabil FIX-szintet eredményez, amely a normál tartomány 50-150%-a a közepesen súlyos vagy súlyos hemofíliás B-ben szenvedő betegeknél egy éven át. 26 hetes tanulmányi időszak. A vizsgálati terv a transzaminitisz minimalizálása érdekében profilaktikus immunszuppressziót is tartalmazott prednizolonnal. A takrolimuszt a 4. dózisú csoport profilaktikus kezeléséhez adták.

Dózisfüggő FIX kezelésre adott válasz

A B-AMAZE 10 résztvevőjénél és 4 dóziscsoportjában a FIX válasz dózisfüggést mutatott. A követés medián (tartomány) időtartama 27.2 (19.1-42.4) hónap volt. Tíz résztvevőből kilenc nem kapott FIX profilaxist az FLT180a-val végzett kezelés után. Egy beteg elvesztette FIX expresszióját transzaminitist követően. A 9, tartós expressziójú résztvevő közül 1 FIX infúziót igénylő traumás vérzést tapasztalt, és nem volt FIX infúziót igénylő spontán vérzés.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL