Kiemelések az EAHAD 14. éves kongresszusából
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Dr. Giermasz, PhD2, Giancarlo Castaman, orvos3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, orvos6Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, orvos8, Robert Gut, MD, PhD9és Steven W. Pipe, MD10
1Kaliforniai Egyetem, San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA
2University of California Davis, Sacramento, Kalifornia, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország
4Észak-karolinai egyetem, Chapel Hill, USA
5Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, USA
6Erasmus Egyetemi Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia
7Frankfurti Egyetemi Kórház, Németország
8Phoenix Gyermekkórház, Phoenix, USA
9uniQure Inc., Lexington, MA, USA
10Michigani Egyetem, Ann Arbor, MI, USA
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Dr. Giermasz, PhD2, Giancarlo Castaman, orvos3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, orvos6Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, orvos8, Robert Gut, MD, PhD9és Steven W. Pipe, MD10
1Kaliforniai Egyetem, San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA
2University of California Davis, Sacramento, Kalifornia, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország
4Észak-karolinai egyetem, Chapel Hill, USA
5Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, USA
6Erasmus Egyetemi Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia
7Frankfurti Egyetemi Kórház, Németország
8Phoenix Gyermekkórház, Phoenix, USA
9uniQure Inc., Lexington, MA, USA
10Michigani Egyetem, Ann Arbor, MI, USA