Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén
Kiemelések az EAHAD 14. éves kongresszusából

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Dr. Giermasz, PhD2, Giancarlo Castaman, orvos3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, orvos6Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, orvos8, Robert Gut, MD, PhD9és Steven W. Pipe, MD10

1Kaliforniai Egyetem, San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA

2University of California Davis, Sacramento, Kalifornia, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország

4Észak-karolinai egyetem, Chapel Hill, USA

5Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, USA

6Erasmus Egyetemi Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia

7Frankfurti Egyetemi Kórház, Németország

8Phoenix Gyermekkórház, Phoenix, USA

9uniQure Inc., Lexington, MA, USA

10Michigani Egyetem, Ann Arbor, MI, USA

Fő adatpontok

FIX tevékenység az AAV5-Padova hFIX Vector Infúzió után

2x10 infúzió után13 gc / kg, az FIX aktivitás elsődleges végpontja ≥ 5% volt az infúzió utáni 6 héten mindhárom résztvevőnél. Az átlagos FIX aktivitás 3 éven belül 2% volt, és a FIX aktivitás stabil volt az 44.2. és 1. év között.

Vérzés az AAV5-Padova hFIX Vector infúzió után

2 év alatt a 2 résztvevő közül 3-nél nem volt vérzés vagy FIX-koncentrátum. A harmadik résztvevő összesen 2 alkalommal alkalmazott FIX helyettesítő terápiát (1 gyanús és 1 megerősített vérzés) külön alkalmakkor (a műtét kivételével). Az infúzió után 2 évvel minden résztvevő profilaxismentes marad.

KAPCSOLODO TARTALOM