Az AAV-eredetű VIII. faktor vizsgálati eltérés mögötti mechanizmus feltárása
Fénypontok az ISTH 30. kongresszusáról

Az AAV-eredetű VIII. faktor vizsgálati eltérés mögötti mechanizmus feltárása

Bemutatja: Anna Sternberg, PhD, Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok

Fő adatpontok

2-lépcsős alvadási vizsgálat

Két kísérlet arra utal, hogy az FVIII vizsgálati eltérés független a vWF-től. A bal oldalon látható kétlépcsős alvadási vizsgálati eredmények a transzgénből származó FVIII (AAV-FVIII) fokozott aktivitását mutatják a vad típusú rekombináns FVIII-hoz (rFVIII-WT), valamint a vWF-hez csökkent affinitással rendelkező rekombináns FVIII-hoz (rFVIII-E2K) képest. ). A jobb oldali grafikon az 1682-stage assay (OSA)/chromogenic assay (CSA) arányának hasonlóságát mutatja az AAV1-hFVIII infúzióját követően FVIII- és vWF-hiányos egerekbe, ha az OSA-t vWF jelenlétében vagy hiányában hajtják végre. .

Az AAV-FVIIIa aktivitás összehasonlítása

Az AAV-FVIIIa aktivitás összehasonlítása rekombináns WT-FVIIIa-val és fokozott A2-stabilitású rekombináns FVIII-variánsokkal (rFVIIIa-E1984V és rFVIIIa-VV). Az AAV-FVIIIa és az rFVIIIa-WT aktivitása hasonló a megnövekedett A2 affinitású rekombináns variánsok megnövekedett aktivitásához képest. Ezek az eredmények arra utalnak, hogy az FVIII A2 alegység disszociációjában mutatkozó különbségek valószínűleg nem magyarázzák az OSA/CSA faktor vizsgálati eltéréseit.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL