A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból
A Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asszociált vírus géntranszfer hatékonysága és biztonsága súlyos hemofília A esetén: A 3. fázis GENEr8-1 vizsgálatának eredményei
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS Key13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Próbacsoport
1Hemocentro UNICAMP, Belgyógyászati Tanszék, Orvostudományi Iskola, Campinas -i Egyetem, Campinas, Brazília
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Witwatersrandi Egyetem és NHLS, Johannesburg, Dél -Afrika
3Barts és a London School of Medicine and Fogászat, London, Egyesült Királyság
4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Egyesült Államok
5Kaliforniai Egyetem, San Francisco, Egyesült Államok
6Hematológiai Központ, London Imperial College, London, Egyesült Királyság
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Egyesült Királyság
8Ortopéd Hemophilia Kezelő Központ, Los Angeles, Egyesült Államok
9Ritka Betegségek és Hemophilia Központ, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajvan, Kína
10Leuveni Egyetemi Kórházak Érgyógyászati és Haemostasis és Haemophilia Központ, Leuven, Belgium
11Gyermekgyógyászati és Patológiai Tanszékek, Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok
12Guy's & St. Thomas NHS Foundation Trust, London, Egyesült Királyság
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Egyesült Államok
14Független tanácsadó, La Jolla, Egyesült Államok
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Írország
16Trinity College, Dublin, Írország
17Gyermekgyógyászati Tanszék, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Egyesült Államok
18Glikobiológiai Laboratórium, Hirszfeld Immunológiai és Kísérleti Terápiás Intézet, Wroclaw, Lengyelország
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Egyesült Államok
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS Key13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Próbacsoport
1Hemocentro UNICAMP, Belgyógyászati Tanszék, Orvostudományi Iskola, Campinas -i Egyetem, Campinas, Brazília
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Witwatersrandi Egyetem és NHLS, Johannesburg, Dél -Afrika
3Barts és a London School of Medicine and Fogászat, London, Egyesült Királyság
4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Egyesült Államok
5Kaliforniai Egyetem, San Francisco, Egyesült Államok
6Hematológiai Központ, London Imperial College, London, Egyesült Királyság
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Egyesült Királyság
8Ortopéd Hemophilia Kezelő Központ, Los Angeles, Egyesült Államok
9Ritka Betegségek és Hemophilia Központ, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajvan, Kína
10Leuveni Egyetemi Kórházak Érgyógyászati és Haemostasis és Haemophilia Központ, Leuven, Belgium
11Gyermekgyógyászati és Patológiai Tanszékek, Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok
12Guy's & St. Thomas NHS Foundation Trust, London, Egyesült Királyság
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Egyesült Államok
14Független tanácsadó, La Jolla, Egyesült Államok
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Írország
16Trinity College, Dublin, Írország
17Gyermekgyógyászati Tanszék, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Egyesült Államok
18Glikobiológiai Laboratórium, Hirszfeld Immunológiai és Kísérleti Terápiás Intézet, Wroclaw, Lengyelország
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Egyesült Államok