Kiemelések az EAHAD 14. éves kongresszusából
Az Etranacogene Dezaparvovec hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél: első adatok a 3. fázisú Hope-B génterápiás vizsgálatból
Steven W Pipe, orvos1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, orvos4, Giancarlo Castaman, orvos5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, orvos6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, orvos11Karina Meijer, MD, PhD.12Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, orvos14, MD Cedric Hermans15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, orvos19, Shelley Crary, orvos20Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, orvos23, Esteban Gomez, orvos24, Rebecca Kruse-Jarres, orvos, MPH25, Adam Kotowski, orvos26, Doris Quon, PhD27, Michael Wang, orvos28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, orvos, Robert Gut, MD, PD30, Dr. Wolfgang Miesbach, PhD31
1Michigani Egyetem, Ann Arbor, MI, USA
2Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR, USA
3Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, NC, USA
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Hollandia
5Vérzési rendellenességek és alvadási központ, Careggi Egyetemi Kórház, Firenze, Olaszország
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Hollandia
7Leuveni Egyetemi Kórházak Érgyógyászati és Haemostasis és Haemophilia Központ, Leuven, Belgium
8Érgyógyászati Tanszék, Amszterdami Kardiovaszkuláris Tudományok, Amszterdami Egyetem Orvosi Központjai, Amszterdami Egyetem, Amszterdam, Hollandia
9Nemzeti koagulációs központ, St James's Hospital, Dublin, Írország
10Royal London Haemophilia Center, Barts és a London School of Medicine and Fogászat, London, Egyesült Királyság
11Rigshospitalet, Koppenhága, Dánia
12Groningeni Egyetem Orvosi Központ, Groningen, Hollandia
13Kaliforniai Egyetem, San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA
14Los Angeles-i Gyermekkórház, a Dél-kaliforniai Egyetem Keck Orvostudományi Kar, Los Angeles, Kalifornia, USA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brüsszel, Belgium
16Skåne Egyetemi Kórház, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Németország
18Utah-i Egyetem, Salt Lake City, UT, USA
19Dél-Floridai Egyetem, Tampa, FL, USA
20Arkansasi Orvostudományi Egyetem, AR, USA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Egyesült Királyság
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Egyesült Királyság
23Texasi Egyetem Egészségtudományi Központ Houstonban, Houston, TX, USA
24Főnix Gyermekkórház, Phoenix, USA
25Bloodworks Northwest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, USA
27Los Angeles Ortopédiai Kórház, Ortopéd Hemophilia Kezelő Központ, Los Angeles, Kalifornia, USA
28Colorado Egyetem Hemofília és Trombózis Központ, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Vanderbilt Egyetem Orvosi Központ, Nashville, TN, USA
30uniQure BV, Amszterdam, Hollandia / uniQure Inc. Lexington, MA, USA
31Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország
Steven W Pipe, orvos1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, orvos4, Giancarlo Castaman, orvos5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, orvos6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, orvos11Karina Meijer, MD, PhD.12Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, orvos14, MD Cedric Hermans15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, orvos19, Shelley Crary, orvos20Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, orvos23, Esteban Gomez, orvos24, Rebecca Kruse-Jarres, orvos, MPH25, Adam Kotowski, orvos26, Doris Quon, PhD27, Michael Wang, orvos28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, orvos, Robert Gut, MD, PD30, Dr. Wolfgang Miesbach, PhD31
1Michigani Egyetem, Ann Arbor, MI, USA
2Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR, USA
3Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, NC, USA
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Hollandia
5Vérzési rendellenességek és alvadási központ, Careggi Egyetemi Kórház, Firenze, Olaszország
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Hollandia
7Leuveni Egyetemi Kórházak Érgyógyászati és Haemostasis és Haemophilia Központ, Leuven, Belgium
8Érgyógyászati Tanszék, Amszterdami Kardiovaszkuláris Tudományok, Amszterdami Egyetem Orvosi Központjai, Amszterdami Egyetem, Amszterdam, Hollandia
9Nemzeti koagulációs központ, St James's Hospital, Dublin, Írország
10Royal London Haemophilia Center, Barts és a London School of Medicine and Fogászat, London, Egyesült Királyság
11Rigshospitalet, Koppenhága, Dánia
12Groningeni Egyetem Orvosi Központ, Groningen, Hollandia
13Kaliforniai Egyetem, San Diego, La Jolla, Kalifornia, USA
14Los Angeles-i Gyermekkórház, a Dél-kaliforniai Egyetem Keck Orvostudományi Kar, Los Angeles, Kalifornia, USA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brüsszel, Belgium
16Skåne Egyetemi Kórház, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Németország
18Utah-i Egyetem, Salt Lake City, UT, USA
19Dél-Floridai Egyetem, Tampa, FL, USA
20Arkansasi Orvostudományi Egyetem, AR, USA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Egyesült Királyság
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Egyesült Királyság
23Texasi Egyetem Egészségtudományi Központ Houstonban, Houston, TX, USA
24Főnix Gyermekkórház, Phoenix, USA
25Bloodworks Northwest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, USA
27Los Angeles Ortopédiai Kórház, Ortopéd Hemophilia Kezelő Központ, Los Angeles, Kalifornia, USA
28Colorado Egyetem Hemofília és Trombózis Központ, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Vanderbilt Egyetem Orvosi Központ, Nashville, TN, USA
30uniQure BV, Amszterdam, Hollandia / uniQure Inc. Lexington, MA, USA
31Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország