A hemofília génterápiájának előrelépései

Főbb szempontok:
A hemofília génterápiájának előrelépései

Élő felvételként az ASH 62. éves találkozóját és kiállítását megelőző pénteki műholdas szimpóziumként vették fel

Adeno- asszociált vírusvektorok (AAV)

Lindsey George, orvos

AAV Expression kazetta

Lindsey George, orvos

AAV géntranszfer hemofília esetén

Lindsey George, orvos

Rövid távú biztonság

Lindsey George, orvos

A kifejezés tartóssága

Lindsey George, orvos

A transzgén optimalizálása

Barbara A. Konkle, orvos

FIX Padova Variant

Barbara A. Konkle, orvos

SPK-9001

Barbara A. Konkle, orvos

Jelenlegi AAV Hemophilia B génterápiás vizsgálatok

Barbara A. Konkle, orvos

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- 4 éves adatok

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Folyamatban lévő hemofília A génterápiás vizsgálatok

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec 1/2. Fázisú vizsgálat

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII fázis 1/2 próba

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 1/2. Fázisú próba

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV útvonal az FVIII kifejezés felé

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Élő biopsziák az AAV-FVIII-ból

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Kutya vizsgálatok az AAV által közvetített géntranszferről

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Panelbeszélgetés: A génterápia lehetőségének bemutatása a beteg számára

Glenn F. Pierce, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Génterápia sokat ígér a legkülönbözőbb állapotú egyének számára, beleértve a rákos megbetegedéseket, az AIDS-et, a cukorbetegséget, a szívbetegségeket és a hemofíliát. A kezelés ezen innovatív megközelítése megváltoztatja a test sejtjeiben lévő géneket a betegség leállítása érdekében. 

A génterápia megkísérli a mutált gének helyettesítését vagy rögzítését, és a beteg sejtek nyilvánvalóbbá tételét az immunrendszer számára. Az A és B hemofília egy X-hez kötött recesszív minta részeként öröklődik. A hemofília genetika magában foglalja az X kromoszómában található géneket, és ehhez csak egy hibás génre van szükség a vérzési rendellenesség kialakulásához. 

A sejt- és génterápiákat még vizsgálják, de az eredmények ígéretesek. A klinikai vizsgálatok eredményeket mutattak, és az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyta a sejtterápia egyik típusát. Miénkben Főbb szempontok: A hemofília génterápiájának előrelépései Glenn F. Pierce vezetésével áttekintjük a betegség áttekintését, a génterápia jelenlegi állapotát és egyebeket.