Főbb jellemzők az NHF 15. új műhelyéről a hemofília új technológiáiról és génátviteléről

Főbb jellemzők az NHF 15. új műhelyéről a hemofília új technológiáiról és génátviteléről

Által benyújtott: David Lillicrap, MD és Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. szeptember 14–2019. • Washington, DC

Kép


Bevezetés
Bemutatja Dr. Lillicrap

Az AAV-val, mint a terápiás transzgének biztosításának eszközével kapcsolatos kihívások
Bemutatja Dr. Pierce

FDA útmutatás a hemofília génterápia klinikai fejlesztéséhez
Bemutatja Dr. Pierce

A IX. Faktor génterápiás klinikai vizsgálatainak frissítése
Bemutatja Dr. Lillicrap


Génszerkesztés és sejt alapú kezelés hemofília esetén
Bemutatja Dr. Pierce



Előretekintve az optimizmussal
Bemutatja Dr. Pierce

A VIII. Faktor génterápiás klinikai vizsgálatok frissítése
Bemutatja Dr. Lillicrap


Hemophilia következő generációs génterápiái
Bemutatja Dr. Lillicrap

Válasz az AAV vektor kézbesítésére
Bemutatja Dr. Lillicrap


A génterápia kiterjesztése hemofíliás gyermekekre
Bemutatja Dr. Lillicrap