A B-LIEVE, 1/2 fázisú dózismegerősítő klinikai vizsgálat az FLT180A génterápia B-hemofília B-ben szenvedő betegek számára történő dózisának kiválasztása és vizsgálata
Kiemelések az EAHAD 15. éves kongresszusából

A B-LIEVE, 1/2 fázisú dózismegerősítő klinikai vizsgálat az FLT180A génterápia B-hemofília B-ben szenvedő betegek számára történő dózisának kiválasztása és vizsgálata

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, California, Egyesült Államok;2 Katharine Dormandy Haemophilia and Trombosis Centre, Royal Free Hospital;3 University College London, Egyesült Királyság;4 Freeline, Stevenage, Egyesült Királyság

Fő adatpontok

B-AMAZE dózisválasz

A B-LIEVE vizsgálat a kereskedelemben gyártott FLT1a 2/180 fázisú vizsgálata, amelyet a 3. fázisú vizsgálat céldózisának megerősítésére terveztek. A B-LIEVE kezdő adagja a B-AMAZE vizsgálat eredményein alapult, amely kimutatta, hogy az infúziót követő 21. napon a FIX-szintek nagymértékben előre jelezték a 182. napon (26. hét) érvényes FIX-szinteket. Egy Emax dózis-válasz modell azt mutatta, hogy a dózis 7.7 × 1011 A vg/kg átlagos FIX-szintet a 67. napon a normál 21%-ának kell elérnie, ami a 115. napon a normál 182%-os átlagos FIX-szintnek felel meg.

Adagolási terv a B-LIEVE tanulmánytervezéshez

A B-LIEVE adaptív vizsgálati terve 180 x 7.7-es kezdő FLT10a dózist tartalmaz.11 vg/kg 3 résztvevőnél. A kezdő adagot a következő 3 résztvevőből álló kohorszokban módosítják, mindegyik az előző csoport 21. napi FIX szintjei alapján. Legfeljebb 9 résztvevőt (3 kohorsz) vesznek fel 52 hetes követési időszakkal a 3. fázisú vizsgálat dózisának megerősítése érdekében.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL