Hungarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kiemelt események az ASGCT 25. éves találkozójáról
CRISPR/Cas9 mRNS LNP-k szállítása az FVIII gén kis deléciójának helyreállítására hemofília A egerekben
Előadó: Chun-Yu Chen, PhD, PhD ösztöndíjas | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Egyesült Államok
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Gyermekgyógyászati Tanszék, Washingtoni Egyetem, Seattle, Washington
Fő adatpontok
- Az mRNS LNP-k mind a májsejteket, mind az LSEC-ket célozzák
- A Cas9 és az sgRNS LNP-k lehetővé teszik az NSG HemA egerek számára, hogy visszanyerjék az endogén plazma FVIII aktivitását
Az MC3-alapú lipid nanorészecskékbe (LNP-k) kapszulázott luciferáz mRNS (Luc) különféle készítményeit intravénásan injektálták egerekbe. A luciferáz expresszióját főként a májban mutatták ki, a legerősebb expressziót az LNP 5-ös készítmény mutatta. Máj immunfestéssel végzett festés kimutatta, hogy a Dil-jelzett LNP sikeresen képes transzfektálni mind a májsejteket, mind az endotélsejteket in vivo.
Kapszulázott Cas9 mRNS és single-guide RNS (sgRNS) LNP-ket juttattunk be intravénásan immunhiányos hemofília A (NSG HA) egerekbe. Az endogén FVIII 4 hétig tartó stabil expresszióját aPTT vizsgálattal igazoltuk, a szerkesztett mutáns FVIII-at pedig DNS szekvenálás, illetve online CRISPR elemző eszközökkel igazoltuk.
KAPCSOLODO TARTALOM
