CRISPR/Cas9 mRNS LNP-k szállítása az FVIII gén kis deléciójának helyreállítására hemofília A egerekben
Kiemelt események az ASGCT 25. éves találkozójáról

CRISPR/Cas9 mRNS LNP-k szállítása az FVIII gén kis deléciójának helyreállítására hemofília A egerekben

Előadó: Chun-Yu Chen, PhD, PhD ösztöndíjas | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Egyesült Államok

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington

2Gyermekgyógyászati ​​Tanszék, Washingtoni Egyetem, Seattle, Washington

Fő adatpontok

Az mRNS LNP-k mind a májsejteket, mind a máj endoteliális szinuszos sejtjeit (LSEC) célozzák

Az MC3-alapú lipid nanorészecskékbe (LNP-k) kapszulázott luciferáz mRNS (Luc) különféle készítményeit intravénásan injektálták egerekbe. A luciferáz expresszióját főként a májban mutatták ki, a legerősebb expressziót az LNP 5-ös készítmény mutatta. Máj immunfestéssel végzett festés kimutatta, hogy a Dil-jelzett LNP sikeresen képes transzfektálni mind a májsejteket, mind az endotélsejteket in vivo.

A Cas9 és az sgRNS LNP-k lehetővé teszik az NSG HemA egerek számára, hogy visszanyerjék az endogén plazma FVIII aktivitását

Kapszulázott Cas9 mRNS és single-guide RNS (sgRNS) LNP-ket juttattunk be intravénásan immunhiányos hemofília A (NSG HA) egerekbe. Az endogén FVIII 4 hétig tartó stabil expresszióját aPTT vizsgálattal igazoltuk, a szerkesztett mutáns FVIII-at pedig DNS szekvenálás, illetve online CRISPR elemző eszközökkel igazoltuk.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL