Hungarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kiemelések az EAHAD 15. éves kongresszusából
A B-LIEVE, 1/2 fázisú dózismegerősítő klinikai vizsgálat az FLT180A génterápia B-hemofília B-ben szenvedő betegek számára történő dózisának kiválasztása és vizsgálata
G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4
1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, California, Egyesült Államok;2 Katharine Dormandy Haemophilia and Trombosis Centre, Royal Free Hospital;3 University College London, Egyesült Királyság;4 Freeline, Stevenage, Egyesült Királyság
Fő adatpontok
A B-LIEVE vizsgálat a kereskedelemben gyártott FLT1a 2/180 fázisú vizsgálata, amelyet a 3. fázisú vizsgálat céldózisának megerősítésére terveztek. A B-LIEVE kezdő adagja a B-AMAZE vizsgálat eredményein alapult, amely kimutatta, hogy az infúziót követő 21. napon a FIX-szintek nagymértékben előre jelezték a 182. napon (26. hét) érvényes FIX-szinteket. Egy Emax dózis-válasz modell azt mutatta, hogy a dózis 7.7 × 1011 A vg/kg átlagos FIX-szintet a 67. napon a normál 21%-ának kell elérnie, ami a 115. napon a normál 182%-os átlagos FIX-szintnek felel meg.
A B-LIEVE adaptív vizsgálati terve 180 x 7.7-es kezdő FLT10a dózist tartalmaz.11 vg/kg 3 résztvevőnél. A kezdő adagot a következő 3 résztvevőből álló kohorszokban módosítják, mindegyik az előző csoport 21. napi FIX szintjei alapján. Legfeljebb 9 résztvevőt (3 kohorsz) vesznek fel 52 hetes követési időszakkal a 3. fázisú vizsgálat dózisának megerősítése érdekében.
KAPCSOLODO TARTALOM
