Hungarian Hungarian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Konferencia eligazítások

Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél

Barbara A. Konkle, orvos

Az AAV FVIII génátadás hosszú távú kimenetele és immunogenitása a hemofília A kutya modelljében

Paul Batty, MBBS, PhD

Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben

Paul Batty, MBBS, PhD 

Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára

Steven W. Pipe, orvos

Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén

Lindsey A. George, MD

Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények

Steven W. Pipe, orvos

Vissza a tetejére
Kép

Please enable the javascript to submit this form

Rólunk

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL