Kiemelések az ASH 62. éves találkozójáról és kiállításáról
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból
Annette von Drygalski, MD, Pharm1, Dr. Giermasz, PhD2, Giancarlo Castaman, orvos3Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, orvos10, Robert Gut, MD, PhD11és Steven W. Pipe, MD12
1Orvosi Osztály, Hematológiai / Onkológiai Osztály, UC San Diego Health, San Diego, Kalifornia
2Kaliforniai Egyetem Davis, Sacramento, Kalifornia
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország
4Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Hematológiai osztály, Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR
7Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia
8Hemophilia Center, Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország
9Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR
10Phoenix Gyermekkórház, Phoenix, AZ
11uniQure Inc., Lexington, MA
12Michigan Egyetem, Ann Arbor, MI