Kiemelt események a WFH virtuális csúcstalálkozójából 2020
A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, orvos, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, PhD3; Mingjin Li, MSc3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, MD, PhD8; Wing Yen Wong, orvos3
1Barts és a London Orvos- és Fogorvosi Iskola, London, Egyesült Királyság
2Southamptoni Egyetemi Kórház, Southampton, Egyesült Királyság
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Kalifornia, USA
4Egyetemi Kórházak Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Egyesült Királyság
5Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Egyesült Királyság
6Guy & St. Thomas NHS Alapítvány Trust, London, Egyesült Királyság
7Hematológiai Központ, Imperial College London, London, Egyesült Királyság.
8Tanácsadó, La Jolla, Kalifornia, USA
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, orvos, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, PhD3; Mingjin Li, MSc3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, MD, PhD8; Wing Yen Wong, orvos3
1Barts és a London Orvos- és Fogorvosi Iskola, London, Egyesült Királyság
2Southamptoni Egyetemi Kórház, Southampton, Egyesült Királyság
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Kalifornia, USA
4Egyetemi Kórházak Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Egyesült Királyság
5Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Egyesült Királyság
6Guy & St. Thomas NHS Alapítvány Trust, London, Egyesült Királyság
7Hematológiai Központ, Imperial College London, London, Egyesült Királyság.
8Tanácsadó, La Jolla, Kalifornia, USA