Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik
Kiemelések az ASH 62. éves találkozójáról és kiállításáról

Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik

Steven W. Pipe, orvos1, Francesca Ferrante, orvos2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5és Lisa A. Michaels6

1A Michigan Egyetem Gyermekgyógyászati ​​és Patológiai Tanszékei, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Svájc

3Bayer, Sao Paulo, Brazília

4Bayer, Wuppertal, Németország

5Bayer, Berlin, Németország

6Bayer, Whippany, NJ

Fő adatpontok

Kép

Egy folyamatban lévő, 1/2 fázisú, nyílt, dóziskereső vizsgálatban a jogosult betegeket egymás után három dóziscsoportba (0.5, 1 és 2 x 1013 gc / kg) vonták be, hogy a BAY 2599023 egyszeri intravénás infúziót kapjanak, adagonként legalább két beteggel. A betegeket összesen 5 évig követik a biztonság és a hatásosság értékelése érdekében.

Kép

Ez az ábra összefoglalja azoknak a betegeknek az FVIII-válaszát (kromogén assay alkalmazásával), amelyek a BAY 2599023 egyszeri infúziót kapták, a 26. október 2020-i adatkezelési határig. A 6 kohorszban adagolt 3 beteg dózisfüggő, tartós FVIII expressziót mutatott 40 felett –80 hét követés.

KAPCSOLODO TARTALOM