Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél

Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél
Kiemelések az ASH 62. éves találkozójáról és kiállításáról

Az Alta-tanulmány, a Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos A-hemofíliában szenvedő felnőtteknél

Andrew D. Leavitt, orvos1, Barbara A. Konkle, orvos2,3, MD Kimo Stine4, Nathan Visweshwar, orvos5Thomas J. Harrington, MD6, Dr. Giermasz, PhD7, Steven Arkin, orvos8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, orvos8, Bettina M Cockroft, orvos11Jeremy Rupon, MD10 és Didier Rouy, PhD11

1Kaliforniai Egyetem, San Francisco, Kalifornia

2Washingtoni Egyetem, Seattle, WA

3Washingtoni Egyetem, Washington vérzési rendellenességek központja, Seattle, WA

4UAMS az arkansasi gyermekkórházban, Little Rock, AR

5Dél-Floridai Egyetem, Tampa, Florida

6Miami Egyetem Miller Orvostudományi Kar, Miami, FL

7Kaliforniai Egyetem Davis, Sacramento, Kalifornia

8Pfizer Inc., Cambridge, MA

9Pfizer Inc., New York, NY

10Pfizer Inc., Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, Kalifornia

Fő adatpontok

DIZÁJNT TANULNI

Az SB-1 2/525 fázisú vizsgálata dózisnövelés volt, 4 dózisú kohorszterv, 2 résztvevővel az alacsonyabb dózisoknál és 5 résztvevővel a legnagyobb dózisnál, 3 x 1013 vg / kg. A nyomon követés időtartama az infúzió után 1 és 3 év között mozog, kivéve a 1. kohorsz 3 résztvevőjét (1 x 1013 vg / kg), akik idő előtt abbahagyták a vizsgálatot (elvesztették a nyomon követést).

A 4. KOHORT Tengerszint feletti magassága (3 x 1013 vg / kg)

Az ALT emelkedés volt a leggyakoribb nemkívánatos esemény, amely a 5 résztvevő közül 11-ben és 4 résztvevő közül 5-ben fordult elő a legnagyobb dózisban a 4. kohorszban. Ezt a 4 résztvevőt szteroidokkal kezelték 6-16 hétig tartó időtartamig. A 3 résztvevő közül 4-ban egy második ALT-emelkedést észleltek.

HATÉKONYSÁG A KOHORTRA 4

FVIII aktivitás kromogén assay alkalmazásával a 5. kohort, a legnagyobb dózisú kohort 4 résztvevőjére. Az infúzió utáni követés 52 és 82 hét között mozog. A 9-52. Héten a medián FVIII aktivitás 56.9%, az átlag pedig 70.4% volt (az 4-ös kohorsz 5 résztvevőjéből 4-re meghatározva, 52. héten értékelték).

KAPCSOLODO TARTALOM