Kiemelések az ASH 62. éves találkozójáról és kiállításáról
Első adatok a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból: Az Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns; AMT-061) hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél, kezelve a már meglévő anti-Capsid-semlegesítés ellenére Antitestek
Steven W. Pipe, orvos1, Michael Recht, MD, PhD2Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, orvos5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, orvos11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, orvos14Karina Meijer, MD, PhD15Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, orvos17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, orvos23Shelley Crary, MD, MS24Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, orvos27, Esteban Gomez, orvos28, Rebecca Kruse-Jarres, orvos29, Adam Kotowski, orvos30, Doris Quon, PhD31, Michael Wang, orvos32Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, orvos37, Robert Gut, MD, PhD36 és Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Michigan Egyetem, Ann Arbor, MI
2Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR
3Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdami Egyetemi Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország
6Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland
7Vrije Universiteit Medical Center, Amszterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hollandia
9Van Creveldkliniek, Utrechti Egyetemi Orvosi Központ, Utrecht, Hollandia
10Leuveni Egyetemi Kórházak Érgyógyászati és Haemostasis és Haemophilia Központ, Leuven, Belgium
11Amszterdami Egyetem Orvosi Központjai, Amszterdami Egyetem, Amszterdam, Hollandia
12Nemzeti koagulációs központ, St James Kórház, Dublin, Írország
13Royal London Haemophilia Center, Barts és a London School of Medicine and Fogászat, London, Egyesült Királyság
14Rigshospitalet, Koppenhága, Dánia
15Groningeni Egyetem Orvosi Központ, Groningen, Hollandia
16Kaliforniai Egyetem, San Diego, La Jolla, Kalifornia
17Dél-Kaliforniai Egyetem Keck Orvostudományi Kar, Los Angeles-i Gyermekkórház, Los Angeles, Kalifornia
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brüsszel, Belgium
19Transzlációs orvoslás-klinikai koaguláció tanszék, Lund Egyetem, Malmö, Svédország
20Skane Egyetemi Kórház, Malmö, Svédország
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Németország
22Utah-i Egyetem, Salt Lake City, UT
23Dél-Floridai Egyetem, Tampa, Florida
24Arkansasi Orvostudományi Egyetem, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Egyesült Királyság
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Egyesült Királyság
27Texasi Egyetem Egészségügyi Tudományos Központ Houstonban, Houston, TX
28Phoenix Gyermekkórház, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Nyugat -New York Hemophilia Center, New York
31Los Angeles Ortopédiai Kórház, Ortopéd Hemophilia Kezelő Központ, Los Angeles, Kalifornia
32Anschutz Medical Campus, Colorado Egyetem, Orvostudományi Kar, Hemofília és Trombózis Központ, Aurora, CO
33Vanderbilt Egyetem Orvosi Központ, Nashville, TN
34uniQure Inc., Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc., Lexington, MA
37Uniqure Inc., Lexington, MA
38Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország
Steven W. Pipe, orvos1, Michael Recht, MD, PhD2Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, orvos5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, orvos11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, orvos14Karina Meijer, MD, PhD15Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, orvos17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, orvos23Shelley Crary, MD, MS24Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, orvos27, Esteban Gomez, orvos28, Rebecca Kruse-Jarres, orvos29, Adam Kotowski, orvos30, Doris Quon, PhD31, Michael Wang, orvos32Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, orvos37, Robert Gut, MD, PhD36 és Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Michigan Egyetem, Ann Arbor, MI
2Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR
3Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdami Egyetemi Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország
6Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland
7Vrije Universiteit Medical Center, Amszterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hollandia
9Van Creveldkliniek, Utrechti Egyetemi Orvosi Központ, Utrecht, Hollandia
10Leuveni Egyetemi Kórházak Érgyógyászati és Haemostasis és Haemophilia Központ, Leuven, Belgium
11Amszterdami Egyetem Orvosi Központjai, Amszterdami Egyetem, Amszterdam, Hollandia
12Nemzeti koagulációs központ, St James Kórház, Dublin, Írország
13Royal London Haemophilia Center, Barts és a London School of Medicine and Fogászat, London, Egyesült Királyság
14Rigshospitalet, Koppenhága, Dánia
15Groningeni Egyetem Orvosi Központ, Groningen, Hollandia
16Kaliforniai Egyetem, San Diego, La Jolla, Kalifornia
17Dél-Kaliforniai Egyetem Keck Orvostudományi Kar, Los Angeles-i Gyermekkórház, Los Angeles, Kalifornia
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brüsszel, Belgium
19Transzlációs orvoslás-klinikai koaguláció tanszék, Lund Egyetem, Malmö, Svédország
20Skane Egyetemi Kórház, Malmö, Svédország
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Németország
22Utah-i Egyetem, Salt Lake City, UT
23Dél-Floridai Egyetem, Tampa, Florida
24Arkansasi Orvostudományi Egyetem, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Egyesült Királyság
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Egyesült Királyság
27Texasi Egyetem Egészségügyi Tudományos Központ Houstonban, Houston, TX
28Phoenix Gyermekkórház, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Nyugat -New York Hemophilia Center, New York
31Los Angeles Ortopédiai Kórház, Ortopéd Hemophilia Kezelő Központ, Los Angeles, Kalifornia
32Anschutz Medical Campus, Colorado Egyetem, Orvostudományi Kar, Hemofília és Trombózis Központ, Aurora, CO
33Vanderbilt Egyetem Orvosi Központ, Nashville, TN
34uniQure Inc., Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc., Lexington, MA
37Uniqure Inc., Lexington, MA
38Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország