Génterápia hemofíliában - konferencia tájékoztatók

Klinikai eredmények hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél, az AAV5 elleni, már létező semlegesítő antitestekkel anélkül: 6 hónapos adatok a 3. fázisból Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B génterápiás vizsgálat

Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

Az AAV vektor génterápia fejlődése folyamatban van a hemofíliában. A BAY 2599023 egyedi jellemzői kielégítik a kiemelkedő igényeket?

Steven W. Pipe, orvos

A Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asszociált vírus géntranszfer hatékonysága és biztonsága súlyos hemofília A esetén: A 3. fázis GENEr8-1 vizsgálatának eredményei

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok

Steven W. Pipe, orvos

Májbiztonsági esettanulmány a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból hemofíliás B felnőtteknél

Steven W. Pipe, orvos

Újszerű adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) nyomon követése a normális FIX aktivitási szint elérése súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Az Adeno-asszociált vírusgénterápiát követő korai eredmények vizsgálata kutyás hemofília modellben

David Lillicrap, orvos

Az adeno-asszociált vírusvektor-perzisztencia jellemzése hosszú távú nyomon követés után a Haemophilia A kutya modellben

Paul Batty, MBBS, PhD

Vissza a tetejére

Rólunk

A Bayer, a BioMarin, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Shire, a Spark Therapeutics és az uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjaival támogatva

Alapvető SSL