Vérzési adatok a B hemofíliában szenvedő betegek kiindulási FIX expressziós szintjei között: Elemzés a „Factor Expression Study” segítségével
Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról

Vérzési adatok a B hemofíliában szenvedő betegek kiindulási FIX expressziós szintjei között: Elemzés a „Factor Expression Study” segítségével

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, orvos9és Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Egészségügyi és Szociális Gondozási Kar, Chesteri Egyetem, Chester, Egyesült Királyság
2HCD Economics, Daresbury, Egyesült Királyság
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washingtoni Egyetem, Washington vérzési rendellenességek központja, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Brüsszel, Belgium
7Trinity College Dublin, Dublin, Írország
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Írország
9A Michigan Egyetem Gyermekgyógyászati ​​és Patológiai Tanszékei, Ann Arbor, MI

Fő adatpontok

Megjósolt vérzések a faktorkifejezési szint általánosított lineáris modelljében

Két betegségterh-vizsgálat (CHESS EU I-II és CHESS US/US+) adatait egy generalizált lineáris modellben (GLM) használták fel, log linkkel az ABR és a FIX expressziós szintek (FEL) közötti összefüggés értékelésére hemofíliás betegekben. B. Az elemzésbe bevont összes beteg esetében (N = 407) az átlagos FEL (SD) 9.95 NE/dL (10.5), az átlagos ABR (SD) pedig 2.4 vérzés/év (3.6) volt. Az előre jelzett vérzések a modell által előállított FEL függvényében fent láthatók. Az életkor, a BMI és a vér útján terjedő vírusok kiigazítása után a modellben az átlagos ABR 0.8 egységgel csökkent a FEL minden 1%-os növekedése esetén (P <0.001).

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL