Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról
Vérzési adatok a B hemofíliában szenvedő betegek kiindulási FIX expressziós szintjei között: Elemzés a „Factor Expression Study” segítségével
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, orvos9és Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Egészségügyi és Szociális Gondozási Kar, Chesteri Egyetem, Chester, Egyesült Királyság
2HCD Economics, Daresbury, Egyesült Királyság
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washingtoni Egyetem, Washington vérzési rendellenességek központja, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Brüsszel, Belgium
7Trinity College Dublin, Dublin, Írország
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Írország
9A Michigan Egyetem Gyermekgyógyászati és Patológiai Tanszékei, Ann Arbor, MI
KAPCSOLODO TARTALOM
Interaktív webinarok
Hosszú távú eredmények: Tartósság és biztonság
Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Akadályok és lehetőségek
Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Betegtámogatás, betegtanácsadás és monitorozás
Lindsey A. George, orvos ...
Génterápia az FVIII
Előadó: K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Frissítés a klinikai vizsgálatok hatékonyságáról
Előadó: Guy Young, MD ...
Adeno-asszociált vírusos (AAV) Vector Génterápia: Alkalmazás hemofília kezelésére
Barbara A. Konkle, orvos ...
Génterápia hemofília kezelésére: Bevezetés az adeno-asszociált vírusvektor-génátadáshoz
Előadó: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Génterápia hemofília kezelésére: Általános aggodalmak a génterápiában
Előadó: Thierry VandenDriessche, PhD ...
Génterápia hemofília kezelésére: Egyéb stratégiák és célok
Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
A hemofília kezelés története: Nem helyettesítő kezelés a génterápiáig
Steven W. Pipe, orvos ...
A génterápia megismerése: terminológia és fogalmak
David Lillicrap, orvos ...
Podcastek