David Lillicrap, orvos, FRCPC
A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból

Az Adeno-asszociált vírusgénterápiát követő korai eredmények vizsgálata kutyás hemofília modellben

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Patológia és Molekuláris Orvostudományi Tanszék, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Egyesült Államok

3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada

4Állatgondozási szolgáltatások, Queen's University, Kingston, Kanada

Fő adatpontok

Adat pontok

Hemofília Kutya modellt használtunk az AAV génterápiát követő máj- és FVIII -expressziót befolyásoló változások értékelésére. Öt hím kutyát kezeltek egyetlen AAV5-HLP-cFVIII infúzióval 6.8e13–2e14 vektor genom/kg dózisban. Az FVIII expresszió látható volt a két kutyánál, amelyeket kodon-optimalizált konstrukciókkal (JA2 és K2013) kezeltek, és hat hónapon keresztül fennmaradt (co-cFVIII-SQ = 2015% és co-cFVIII-V6.8 = 3%) az egész normalizálódásával véralvadási idő (WBCT).

Adatpont 2
Amint ez a grafikonon látható, a co-cFVIII-V3-mal (K2015) kezelt kutyán két transzaminitis epizód alakult ki, enyhe biopsziás posztemelkedés a 84. napon, és egy második nagyobb emelkedés a 116. napon, közvetlenül a második biopszia előtt. Ezeknek az epizódoknak a vizsgálatára használt ultrahang képalkotás és májbiopsziák nem mutattak szignifikáns májbetegséget.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok