Steven W. Pipe, orvos
A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból

Az AAV vektor génterápia fejlődése folyamatban van a hemofíliában. A BAY 2599023 egyedi jellemzői kielégítik a kiemelkedő igényeket?

SW cső1, C. Széna2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok

2Manchesteri Egyetem Hematológiai Tanszék, Manchester, Egyesült Királyság

3Wisconsini Egyetem - Madison, Madison, Egyesült Államok

4Nemzeti speciális kórház a hematológiai betegségek aktív kezelésére, Szófia, Bulgária

5Amszterdami Egyetem Orvosi Központjai, Amszterdami Egyetem, Amszterdam, Hollandia

6Klinikai Haemostaseology és Transfusion Medicine Intézet, Saarland Egyetem, Homburg, Németország

7Bayer, Wuppertal, Németország

8Bayer, Basel, Svájc

Fő adatpontok

Fázis 1/2 Tanulmánytervezés

Felvételi kritériumok, a kohorsz adagolása és a tanulmány végpontjai a folyamatban lévő 1/2 BAY2599023 dózis-megállapító vizsgálathoz. Súlyos A hemofíliában szenvedő férfiakat, akiknek nem volt ismert FVIII -gátló kórtörténetük, AAVhu37 semlegesítő antitest -titerük ≤ 5, és> 150 nap volt az FVIII -termékek expozíciójának sorrendjében, három dózisú csoportba, hogy egyetlen intravénás BAY2599023 infúziót kapjanak, legalább két betegenként dózisszint (a 4. kohorszba beírandó betegek 4 × 10 -et kapnak13 génmásolatok/kg).

FVIII faktor expresszió a BAY2599023 infúzióját követően

FVIII expressziós szintek transzgén infúziót követően az első 3 adaggal, összesen 8 betegnél. Az adatok levágásakor, 21. május 2021-én a kromogén B-doménnel törölt FVIII-szintek 12 hetes időszakban álltak rendelkezésre a 8-as betegnél 100 hétig a 2. beteg esetében. tartós FVIII -szintek elérése akár> 1 hónap alatt. A betegek egyike sem számolt be spontán vérzésről vagy más, kezelést igénylő vérzésről, ha a védő FVIII -szint> 3 NE/dl volt.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok