Hungarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Fénypontok az ISTH 30. kongresszusáról
Az AAV-eredetű VIII. faktor vizsgálati eltérés mögötti mechanizmus feltárása
Bemutatja: Anna Sternberg, PhD, Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1
1Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
Fő adatpontok
Két kísérlet arra utal, hogy az FVIII vizsgálati eltérés független a vWF-től. A bal oldalon látható kétlépcsős alvadási vizsgálati eredmények a transzgénből származó FVIII (AAV-FVIII) fokozott aktivitását mutatják a vad típusú rekombináns FVIII-hoz (rFVIII-WT), valamint a vWF-hez csökkent affinitással rendelkező rekombináns FVIII-hoz (rFVIII-E2K) képest. ). A jobb oldali grafikon az 1682-stage assay (OSA)/chromogenic assay (CSA) arányának hasonlóságát mutatja az AAV1-hFVIII infúzióját követően FVIII- és vWF-hiányos egerekbe, ha az OSA-t vWF jelenlétében vagy hiányában hajtják végre. .
Az AAV-FVIIIa aktivitás összehasonlítása rekombináns WT-FVIIIa-val és fokozott A2-stabilitású rekombináns FVIII-variánsokkal (rFVIIIa-E1984V és rFVIIIa-VV). Az AAV-FVIIIa és az rFVIIIa-WT aktivitása hasonló a megnövekedett A2 affinitású rekombináns variánsok megnövekedett aktivitásához képest. Ezek az eredmények arra utalnak, hogy az FVIII A2 alegység disszociációjában mutatkozó különbségek valószínűleg nem magyarázzák az OSA/CSA faktor vizsgálati eltéréseit.
KAPCSOLODO TARTALOM
