Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig
Kiemelések az EAHAD 14. éves kongresszusából

Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Frank WG Leebeek, MD, PhD1Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, orvos4, Robert Klamroth, orvos5Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, orvos7, Erhard Seifried, MD, PhD8Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, orvos1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11és Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia

2Groningeni Egyetem Orvosi Központ, Groningen, Hollandia

3Amszterdami Egyetem Orvosi Központ, Amszterdam, Hollandia

4Rigshospitalet, Koppenhága, Dánia

5Vivantes Klinikum, Berlin, Németország

6Van Creveldkliniek, Utrechti Egyetemi Orvosi Központ, Utrechti Egyetem, Utrecht, Hollandia

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország

8Frankfurti Intézet, Német Vöröskereszt Vérszolgálat Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Németország

9Frankfurti Intézet, Német Vöröskereszt Vérszolgálat Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Németország

10Washingtoni Egyetem, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország

Fő adatpontok

A FIX tevékenység több mint 4.5–5 éven keresztül tart, 2 adagos kohortban
Az AMT-060-at 5x10 dózisban adtuk be12 gc / kg (1. kohorsz, N = 5) és 2x1013 gc / kg (2. kohorsz, n = 5). 5 éves (1. kohorsz) és 4.5 éves (2. kohorsz) követés során az átlagos endogén FIX-aktivitás 5.2% (95% CI 2.0–8.4) volt az 1. kohorban és 7.4% (95% CI 4.2–10.6) a kohorszban 2. A FIX aktivitás dózisfüggő és stabil volt a követési periódus alatt mindkét kohorsz esetében. A zárójelben szereplő értékek az átlagos FIX-aktivitást jelentik az idő múlásával. Csak az utolsó FIX-koncentrátum beadását követő legalább 10 napos értékek szerepelnek.
A vérzések tartós csökkenése és a becsült FIX használat

* Ha a FIX aktivitás ≥ 12% szinten marad, a profilaxist csökkentjük és 2 hétre abbahagytuk; * Az 2. évre vonatkozó 5. kohorta adat 6 hónapot jelent. FIX, IX. Faktor

Mindkét dóziscsoportban az átlagos ABR és FIX helyettesítő kezelés az infúzió utáni első évben meredeken esett, és a következő években alacsony maradt. Az 1. kohorszban a FIX felhasználása 84% -kal, az ABR 55% -kal csökkent 5 év alatt az előkezelés szintjéhez viszonyítva. A 2. kohorsznál a FIX-használat és az ABR egyaránt ~ 100% -kal csökkent az infúzió után 4.5 évvel.

KAPCSOLODO TARTALOM