Kiemelések az EAHAD 14. éves kongresszusából
Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig
Frank WG Leebeek, MD, PhD1Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, orvos4, Robert Klamroth, orvos5Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, orvos7, Erhard Seifried, MD, PhD8Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, orvos1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11és Wolfgang Miesbach, MD, PhD12
1Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia
2Groningeni Egyetem Orvosi Központ, Groningen, Hollandia
3Amszterdami Egyetem Orvosi Központ, Amszterdam, Hollandia
4Rigshospitalet, Koppenhága, Dánia
5Vivantes Klinikum, Berlin, Németország
6Van Creveldkliniek, Utrechti Egyetemi Orvosi Központ, Utrechti Egyetem, Utrecht, Hollandia
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország
8Frankfurti Intézet, Német Vöröskereszt Vérszolgálat Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Németország
9Frankfurti Intézet, Német Vöröskereszt Vérszolgálat Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Németország
10Washingtoni Egyetem, Seattle, WA
11uniQure Inc., Lexington, MA
12Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország
Frank WG Leebeek, MD, PhD1Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, orvos4, Robert Klamroth, orvos5Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, orvos7, Erhard Seifried, MD, PhD8Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, orvos1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11és Wolfgang Miesbach, MD, PhD12
1Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia
2Groningeni Egyetem Orvosi Központ, Groningen, Hollandia
3Amszterdami Egyetem Orvosi Központ, Amszterdam, Hollandia
4Rigshospitalet, Koppenhága, Dánia
5Vivantes Klinikum, Berlin, Németország
6Van Creveldkliniek, Utrechti Egyetemi Orvosi Központ, Utrechti Egyetem, Utrecht, Hollandia
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország
8Frankfurti Intézet, Német Vöröskereszt Vérszolgálat Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Németország
9Frankfurti Intézet, Német Vöröskereszt Vérszolgálat Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Németország
10Washingtoni Egyetem, Seattle, WA
11uniQure Inc., Lexington, MA
12Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország