Génterápia útiterv

Hemophilia génterápiája magában foglalja a módosított vírus használatát egy diszfunkcionális gén működő példányának szállítására. A hemofíliában szenvedők nem rendelkeznek olyan faktorokkal, amelyek lehetővé teszik a normális véralvadást. A génterápiától kapott másolat ezeket az alapvető véralvadási tényezőket kódolja, lehetővé téve a véralvadás normális lefolyását.

Hogyan segíthet a génterápia a hemofíliában?

A génterápiás kutatás a hemofíliában szenvedők egyszeri gyógyulásának reményét kínálja. A klinikai vizsgálatok ígéretes eredményeket kínálnak, mivel sok résztvevő képes volt fenntartani a kritikus alvadási faktorok magas szintjét.

A génterápia ütemterve

A betegek gyakran aggódnak a kezelés biztonságossága és hatékonysága (hatékonysága) miatt. A vizsgálatok azonban azt mutatják, hogy a vizsgálatban résztvevők közel 90 százaléka látja a véralvadásgátló faktor aktivitásának normális vagy közel normális szintjét.

A génátvitel nem patogén és replikációhiányos vírus segítségével történik, így a biztonsági aggályok minimálisak. Mindazonáltal mindig fennáll az infúziós reakciók kockázata a kísérleti génterápiából, valamint az immunszuppresszív terápia mellékhatásaiból, ha a májenzimek szintjének csökkentésére van szükség.

Fontos tudni azt is, hogy a génterápia csak a beteg kezelésében hatékony. Nem javítja a hemofíliát okozó mutált gént, és nem akadályozza meg, hogy a szülő átadja ezt a gént gyermekének.

A Nemzetközi Trombózis és Haemostasis Társaság (ISTH) a globális hemofília közösség világhírű szakértőiből áll. Ezenkívül az ISTH -k fejlődnek oktatási források amelyek az első sorban helyet biztosítanak a betegeknek és a családoknak ennek a csodálatos új kezelési protokollnak a kidolgozásában.

Az ISTH segíti a betegeket megérteni a génterápiát és hogyan lehet egy napon gyógyír egy olyan állapotra, amely jelenleg egy életen át tartó kezelést igényel.

Kép