Margareth C. Ozelo, MD, PhD
A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból

A Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asszociált vírus géntranszfer hatékonysága és biztonsága súlyos hemofília A esetén: A 3. fázis GENEr8-1 vizsgálatának eredményei

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS Key13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Próbacsoport

1Hemocentro UNICAMP, Belgyógyászati ​​Tanszék, Orvostudományi Iskola, Campinas -i Egyetem, Campinas, Brazília

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Witwatersrandi Egyetem és NHLS, Johannesburg, Dél -Afrika

3Barts és a London School of Medicine and Fogászat, London, Egyesült Királyság

4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Egyesült Államok

5Kaliforniai Egyetem, San Francisco, Egyesült Államok

6Hematológiai Központ, London Imperial College, London, Egyesült Királyság

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Egyesült Királyság

8Ortopéd Hemophilia Kezelő Központ, Los Angeles, Egyesült Államok

9Ritka Betegségek és Hemophilia Központ, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajvan, Kína

10Leuveni Egyetemi Kórházak Érgyógyászati ​​és Haemostasis és Haemophilia Központ, Leuven, Belgium

11Gyermekgyógyászati ​​és Patológiai Tanszékek, Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok

12Guy's & St. Thomas NHS Foundation Trust, London, Egyesült Királyság

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Egyesült Államok

14Független tanácsadó, La Jolla, Egyesült Államok

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Írország

16Trinity College, Dublin, Írország

17Gyermekgyógyászati ​​Tanszék, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Egyesült Államok

18Glikobiológiai Laboratórium, Hirszfeld Immunológiai és Kísérleti Terápiás Intézet, Wroclaw, Lengyelország

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Egyesült Államok

Fő adatpontok

FVIII aktivitás 52 hét alatt az mITT populációban

FVIII aktivitás a kromogén vizsgálat segítségével a 132. fázisú betegeknél (N = 3)13 vg/kg). A 49–52. Héten az FVIII -aktivitás átlagos (95% -os CI) változása a kiindulási értékhez képest 41.9 (34.1–49.7) NE/dl (P <0.001), és a medián (Q1, Q3) változás az alapvonalhoz képest 22.9 (10.9, 61.3) volt. ) NE/dL.

ABR és FVIII infúziók/év
Évesített vérzési arány (ABR, bal oldali panel) és FVIII infúziók száma/év (jobb oldali panel) a borulásos populáció esetében (n = 112) a GENEr8-1 vizsgálatban. Az ABR esetében az átlagos (95% CI) változás 4.1 (-5.3 --2.8) kezelt vérzési esemény/év csökkenést jelent, ami 83.8% -os csökkenés a kiindulási értékhez képest. Az infúziók átlagos változása évente 134 (-144 -124) volt, ami 98.6% -os csökkenés a kiindulási értékhez képest. Az infúziót úgy határozták meg, hogy a 4. hét után kezdődik.
biztonság
Évesített vérzési arány (ABR, bal oldali panel) és FVIII infúziók száma/év (jobb oldali panel) a borulásos populáció esetében (n = 112) a GENEr8-1 vizsgálatban. Az ABR esetében az átlagos (95% CI) változás 4.1 (-5.3 --2.8) kezelt vérzési esemény/év csökkenést jelent, ami 83.8% -os csökkenés a kiindulási értékhez képest. Az infúziók átlagos változása évente 134 (-144 -124) volt, ami 98.6% -os csökkenés a kiindulási értékhez képest. Az infúziót úgy határozták meg, hogy a 4. hét után kezdődik.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok