A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból
Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok
SW cső1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B nyomozók
1Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok
2Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia
3Oregon Health & Science University, Portland, Egyesült Államok
4University of North Carolina, Chapel Hill, Egyesült Államok
5Vérzési rendellenességek és alvadási központ, Careggi Egyetemi Kórház, Firenze, Olaszország
6uniQure Inc, Lexington, Egyesült Államok
7uniQure BV, Amszterdam, Hollandia
8Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország
KAPCSOLODO TARTALOM
Interaktív webinarok
Hosszú távú eredmények: Tartósság és biztonság
Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Akadályok és lehetőségek
Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Betegtámogatás, betegtanácsadás és monitorozás
Lindsey A. George, orvos ...
Génterápia az FVIII
Előadó: K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Frissítés a klinikai vizsgálatok hatékonyságáról
Előadó: Guy Young, MD ...
Adeno-asszociált vírusos (AAV) Vector Génterápia: Alkalmazás hemofília kezelésére
Barbara A. Konkle, orvos ...
Génterápia hemofília kezelésére: Bevezetés az adeno-asszociált vírusvektor-génátadáshoz
Előadó: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Génterápia hemofília kezelésére: Általános aggodalmak a génterápiában
Előadó: Thierry VandenDriessche, PhD ...
Génterápia hemofília kezelésére: Egyéb stratégiák és célok
Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
A hemofília kezelés története: Nem helyettesítő kezelés a génterápiáig
Steven W. Pipe, orvos ...
A génterápia megismerése: terminológia és fogalmak
David Lillicrap, orvos ...
A hemofília kezelés története: A faktor helyettesítése a génterápiában
Flora Peyvandi, MD, PhD ...
Podcastek