Hungarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból
Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok
SW cső1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B nyomozók
1Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok
2Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia
3Oregon Health & Science University, Portland, Egyesült Államok
4University of North Carolina, Chapel Hill, Egyesült Államok
5Vérzési rendellenességek és alvadási központ, Careggi Egyetemi Kórház, Firenze, Olaszország
6uniQure Inc, Lexington, Egyesült Államok
7uniQure BV, Amszterdam, Hollandia
8Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország
Fő adatpontok
Átlagos és medián FIX aktivitás a HOPE-B vizsgálat minden résztvevőjénél 52 hétig 2 × 10 adagolás után13 gc/kg (N = 54). A kezelést követően a FIX aktivitás gyorsan nőtt, átlagosan 39.0 NE/dl -re a 26. héten és 41.5 NE/dL -re az 52. héten.
A leggyakoribb, a kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos események (esetleg összefüggőek vagy összefüggőek), amelyek előfordulási gyakorisága ≥ 5% a biztonságban lévő populációban a kezelés utáni időszakban. Az 408 résztvevő között 53 nemkívánatos esemény volt, amelyek közül 91 (39 résztvevő között) a kezeléssel összefüggő mellékhatásnak (TRAE) számított.
KAPCSOLODO TARTALOM
