Steven W. Pipe, orvos
A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból

Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok

SW cső1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B nyomozók

1Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok

2Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia

3Oregon Health & Science University, Portland, Egyesült Államok

4University of North Carolina, Chapel Hill, Egyesült Államok

5Vérzési rendellenességek és alvadási központ, Careggi Egyetemi Kórház, Firenze, Olaszország

6uniQure Inc, Lexington, Egyesült Államok

7uniQure BV, Amszterdam, Hollandia

8Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország

Fő adatpontok

FIX aktivitás több mint 52 héttel az infúzió után

Átlagos és medián FIX aktivitás a HOPE-B vizsgálat minden résztvevőjénél 52 hétig 2 × 10 adagolás után13 gc/kg (N = 54). A kezelést követően a FIX aktivitás gyorsan nőtt, átlagosan 39.0 NE/dl -re a 26. héten és 41.5 NE/dL -re az 52. héten.

A kezeléssel kapcsolatos mellékhatások

A leggyakoribb, a kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos események (esetleg összefüggőek vagy összefüggőek), amelyek előfordulási gyakorisága ≥ 5% a biztonságban lévő populációban a kezelés utáni időszakban. Az 408 résztvevő között 53 nemkívánatos esemény volt, amelyek közül 91 (39 résztvevő között) a kezeléssel összefüggő mellékhatásnak (TRAE) számított.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL