Terápiás hFIX aktivitás, amelyet egyszeri AAV5-hFIX kezeléssel érnek el hemofília B betegekben és NHP-kben már létező anti-AAV5 NAB-kkal
A IX. Faktor Padova hiperaktivitása (R338L) a VIIIa faktor kofaktor aktivitásától függ
A meglévő immunitás hatása az AAV5-alapú génterápia nem klinikai farmakodinámiájára
Az ISTH bejelenti az új globális oktatási kezdeményezés elindítását a hemofília génterápiájában