Hemophilia vizsgálatok a huszonegyedik században: A betegek fontos eredményeinek meghatározása

Hemophilia vizsgálatok a huszonegyedik században: A betegek fontos eredményeinek meghatározása

Trombózis és hemosztázis kutatása és gyakorlata (2019. tavasz) Vol. 379. szám, 20. szám, 184. o., Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Az elmúlt öt évtizedben jelentős előrelépés volt a hemofília kezelésében, amely kiterjedt a nem helyettesítő terápiákra és a génterápia megközelíthető elérhetőségére is. Ezek az előrelépések azonban indokolttá teszik, hogy újból megvizsgáljuk a klinikai vizsgálatok során alkalmazott faktor-helyettesítő terápiák kiértékelésére alkalmazott eredménymutatókat, nevezetesen a faktor aktivitási szintet és az éves vérzési arányt. Ezeket a végpontokat nem csak az új hemofília kezelési stratégiák összefüggésében kell megvizsgálni, hanem a túléléssel, a funkcionális állapotmal és az életminőséggel kapcsolatos betegek perspektíváinak nemrégiben új hangsúlyozása szempontjából is. A betegek szempontjából fontos beszámolók kiválasztása és mérése, amelyekről gyakran a betegek jelentik, kritikus lépésré válik a klinikai vizsgálati folyamatban. A kutatóközösség elismeri, hogy a betegek másképp látják el a kérdéseket, mint az orvosok, a gyártók és más érdekelt felek; értékeli a kutatástervezésbe való betekintést, valamint a tényleges részvételt. A betegek számára az a fontos, hogy az egész ellátási ciklust lefedő eredmények: túlélés, funkcionális állapot és életminőség.

Web Link