Adenovirus-asszociált antitestek az Egyesült Királyság hemofíliás betegeinek kohorszában

Adenovirus-asszociált antitestek az Egyesült Királyság hemofíliás betegeinek kohorszában

Trombózis és hemosztázis kutatása és gyakorlata (2019. tavasz) Vol. 3, 2. szám, 261 o., Stanford, S.; Pink, R .; Creagh, D .; et al.

Egy nemrégiben készült tanulmány megállapította, hogy a fennálló immunitás szűrése fontos szerepet játszhat azon betegek azonosításában, akiknek a legvalószínűbb előnye a génterápia. Egy felnőttkori hemofília A kohortban az Egyesült Királyságban 100 beteg citratált plazmamintáit vizsgálták az 5-es típusú adeno-asszociált vírus (AAV5) és AAV-típusú 8 (AAV8) előtti fennálló aktivitás vizsgálata céljából, az AAV transzdukció gátlása és az összes antitest vizsgálat segítségével. Az adatok szerint a betegek 21% -ánál volt anti-AAV5 antitestek, míg 23% -uk anti-AAV8 antitesteket. Ezenkívül a betegek 25% -ánál volt AAV5-gátlók, 38% -uknál volt AAV8-gátlók. Ebben a kohortban az általános szeroprevalencia bármelyik vizsgálattal 30% volt az AAV5-rel szemben és 40% az AAV8-val szemben. A betegek összesen 24% -a volt szeropozitív mindkét AAV-típusra. A klinikai kutatások hasznosak lehetnek a már létező immunitásnak az AAV-közvetített génterápia biztonságára és hatékonyságára gyakorolt ​​hatásainak felmérésére - jelentetik a kutatók.

Web Link