Hogyan lehet megvitatni a hemofília génterápiáját? A beteg és az orvos perspektívája

Hogyan lehet megvitatni a hemofília génterápiáját? A beteg és az orvos perspektívája

Vérzékenység (05.) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Noha a génterápia forradalmasíthatja a hemofíliás betegek kezelését, csökkentve vérzésük kockázatát, miközben csökkentheti vagy megszünteti az exogén faktorok beadásának szükségességét, a kutatók szerint mind az orvosok, mind a betegek számára világos és megbízható információforrásokkal kell rendelkezniük mind a a kezelés kockázata és előnyei. Az adeno-asszociált vírus (AAV) vektor-mediált génterápiával végzett kutatások megmutatták az endogén faktor szintjének javulását tartós időszakokban, az évesített vérzési sebesség jelentős csökkenését, az alacsonyabb exogén faktor felhasználást és a pozitív biztonságossági profilt. Fontos azonban, hogy az orvosok hangsúlyozzák, hogy a kutatás folyamatban van, és továbbra is hiányoznak a bizonyítékok, például a hosszú távú biztonsági profilok. Ezenkívül a kulcsfontosságú betegcsoportokat - ideértve a gyermekeket és serdülékeket, a máj- vagy veseelégtelenségben szenvedőket, valamint azokat, akiknek korábban előfordultak a faktor-gátlók vagy már léteznek semlegesítő AAV-antitestek - kizárhatjuk a génterápiás vizsgálatok alkalmassági kritériumai alapján.

Web Link