Pwomotè Stabilin-2 modil repons iminitè a nan FVIII apre livrezon vektè lentiviral nan sourit emofil.
Pwen esansyèl nan 25yèm Reyinyon Anyèl ASGCT

Pwomotè Stabilin-2 modil repons iminitè a nan FVIII apre livrezon vektè lentiviral nan sourit emofil.

Prezante pa: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Itali

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Depatman Syans Sante, University of Piemonte Orientale, Novara, Itali
2Depatman Syans Sante, Mount Sinai School of Medicine, New York, New York

Kle Done Pwen

Stablin-2 (STAB2) Pwomotè dirije ekspresyon nan LSECs

STAB2 se yon reseptè scavenger ki enplike nan clearance nan hyaluronan ak vWF-FVIII konplèks la. Se reseptè a sitou eksprime nan fwa pa selil endothelial sinusoidal fwa (LSECs). Yo te itilize pwomotè STAB2 pou dirije ekspresyon GFP nan LSECs sou livrezon lentiviral (LV). Piki vektè LV.STAB2-GFP/FVIII nan sourit iminitè-reyaktif BALB/c te montre vize andotelyal ak antretyen alontèm ekspresyon transjèn an konparezon ak itilizasyon PGK, yon pwomotè omniprésente pou ki ekspresyon yo te otorize nan 2 semèn nan enjekte. sourit.

Pwomotè STAB2 dirije ekspresyon LV.pSTAB2.FVIII nan sourit emofili A.

Aktivite pwomotè STAB2 te evalye plis nan vivo pa enjekte LV pote transgene FVIII nan plizyè tansyon nan sourit emofil ki te swiv pa evalyasyon nan aktivite FVIII ak netralize fòmasyon antikò. Jan yo montre isit la, livrezon LV transgene FVIII, kondwi pa pwomotè STAB2 a, te mennen nan ekspresyon FVIII sitou nan LSECs (panèl gòch) san yo pa netralize antikò (panèl adwat) pou jiska yon ane.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL