Jenetik Terapi Kat jeyografik

Terapi jèn pou emofili enplike nan lè l sèvi avèk yon viris modifye delivre yon kopi k ap travay nan yon jèn disfonksyonèl. Moun ki soufri nan emofili manke faktè ki pèmèt pou kayo nòmal. Kopi a yo resevwa nan terapi jèn kod sa yo faktè esansyèl kayo, sa ki pèmèt kayo kontinye nòmalman.

Kijan Terapi Jèn Ka Ede Emofili

Rechèch terapi jèn ofri espwa pou yon gerizon yon sèl-fwa pou moun ki gen emofili. Esè klinik yo ap ofri rezilta pwomèt, menm jan anpil patisipan yo te kapab kenbe siksè akademik nivo segondè nan faktè kayo kritik.

Plan an Terapi Gene

Pasyan yo souvan enkyete sou sekirite ak efikasite (efikasite) nan tretman an. Sepandan, syans montre ke prèske 90 pousan nan patisipan yo jijman wè nivo nòmal oswa tou pre-nòmal nan aktivite faktè antikoagulan.

Gene transfè fèt lè l sèvi avèk yon viris ki pa patojèn ak replikasyon-ensufizant, se konsa enkyetid yo sekirite yo minim. Sepandan, toujou gen yon risk pou yo reyaksyon perfusion soti nan terapi jèn eksperimantal la, osi byen ke efè segondè nan terapi imunosupresyon, si li nesesè diminye elevasyon nan anzim fwa.

Li enpòtan tou konnen ke terapi jèn se sèlman efikas nan trete pasyan an. Li pa korije jèn mitasyon ki lakòz emofili oswa anpeche yon paran pase jèn sa bay pitit yo.

Jounal Sosyete entènasyonal sou tronbozi ak emostaz (ISTH) konsiste de ekspè mondyal ki renome nan kominote emofili mondyal la. Anplis de sa, ISTHs devlope resous edikasyon ki bay pasyan yo ak fanmi yo yon chèz devan ranje nan devlopman pwotokòl dwòl nouvo tretman sa a.

ISTH ap ede pasyan yo konprann terapi jèn ak ki jan li ka yon sèl jou a yon gerizon pou yon kondisyon ki kounye a mande pou tout lavi nan tretman an.

Imaj