Ki objektif terapi jèn pou pasyan emofili yo?

Ki objektif terapi jèn pou pasyan emofili yo?

Terapi jèn kenbe anpil pwomès pou moun ki gen yon gran varyete kondisyon, ki gen ladan kalite kansè, SIDA, dyabèt, maladi kè, ak emofili. Apwòch sa a inovatè nan tretman chanje jèn andedan selil kò a yo sispann maladi a. Terapi jèn eseye ranplase oswa ranje jèn mitasyon epi fè selil malad yo pi evidan nan sistèm iminitè a. Emofili A ak B yo eritye kòm yon pati nan yon modèl resesif X-lye. Jenetik emofili enplike jèn yo jwenn nan kwomozòm X la, epi li pran jis yon jèn defo pou mennen nan maladi senyen sa a. Selil ak terapi jèn yo toujou anba etid, men rezilta yo pwomèt. Esè klinik yo te montre siksè, ak Administrasyon Manje ak Medikaman (FDA) te apwouve yon sèl kalite terapi selil. Nan "Konsiderasyon kle nou yo: pwogrè nan terapi jèn pou emofili," ki te dirije pa Glenn F. Pierce, nou diskite sou yon BECA de maladi a, eta aktyèl la nan terapi jèn, ak plis ankò.

Ki terapi jèn pou emofili?

Emofili gen yon jèn ki defektye, epi jèn sa a lakòz yo manke pwoteyin ki nesesè pou san kaye. Pwoteyin ki manke a se sa ki defini ki kalite emofili. Moun ki gen emofili A manke faktè VIII, ak moun ki gen emofili B, faktè IX.

Pou dè dekad, tretman pou de fòm sa yo nan emofili enplike nan pran yon kopi k ap travay nan pwoteyin ki nesesè yo, faktè VIII oswa faktè IV, ak perfusion pasyan an avèk li. Terapi ranplasman sa a se fondasyon pou tretman emofili, men li mande tretman alontèm. Terapi ranplasman jèn pa jis bay pwoteyin ki manke a san kayo. Objektif la se ranplase jèn ki defektye a olye. Li se yon objektif anbisye, men li ta korije pwoblèm nan nan fondasyon anpil li yo. Pa ranje defo jenetik la ki asosye ak emofili, tretman an pèmèt kò a fè pwoteyin li yo, kidonk pa gen okenn nesesite pou plis tretman.

Kijan Terapi Jèn pou Emofili Travay

Terapi jèn pou emofili tipikman itilize yon viris modifye, kidonk li pa lakòz maladi. Viris modifye a aji tou kòm yon vektè pou entwodui yon kopi jèn ki nesesè pou faktè kayo a. Viris yo travay byen tankou vektè paske yo ka antre nan selil yo epi delivre materyèl jenetik. Modifikasyon viris la vle di li sèlman bay materyèl jenetik terapetik. Vektè yo ale nan selil fwa pasyan an, ak fwa a kreye eleman diferan san yo bezwen, tankou faktè kayo VIII ak IX. Yon fwa viris la depoze jèn k ap fonksyone nan selil fwa yo, terapi jèn lan di jèn yo pou pwodui faktè aktif san kayo yo.

Ki objektif terapi jèn pou emofili yo?

Terapi jèn ka pwodwi yon solisyon alontèm pou moun ki nan risk pou epizòd senyen grav epi ranplase jèn defo a ak youn ki travay.

Apwòch tretman an yon sèl ak fè ka vle di ke pasyan emofili ki kounye a dwe kenbe fèm souvan perfusion nan venn yo jwenn faktè kayo ki nesesè yo ta ka kapab gen yon sèl tretman sèl-dòz. Sa fè terapi jèn pou emofili yon opsyon revolisyonè ak chanje lavi. Li ka bay moun ki gen maladi a nouvo libète ak yon chans pou ogmante aktivite yo.

Kesyon ki rete sou apwòch tretman sa a se youn nan rezistans. Tou de etid klinik bèt ak imen yo te montre tretman an dire pou ane. Sepandan, li se yon nouvo konsèp, kidonk li pral pran tan yo wè si tretman an sèl-dòz dire.

Pou jwenn plis enfòmasyon sou terapi jèn pou emofili epi resevwa dènye nouvèl la pa abònman pou dènye enfòmasyon yo jodi a.

Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyonèl nan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL