Seleksyon Dòz ak Konsepsyon etid pou B-LIEVE, Yon Faz 1/2 Konfimasyon Dòz Esè klinik FLT180A Terapi Jenetik pou Pasyan ki gen Emofili B.
Pwen esansyèl nan 15yèm Kongrè Anyèl EAHAD la

Seleksyon Dòz ak Konsepsyon etid pou B-LIEVE, Yon Faz 1/2 Konfimasyon Dòz Esè Klinik nan Terapi Jenetik FLT180A pou Pasyan ki gen Emofili B.

G.Young1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifòni, Etazini;2 Katharine Dormandy Sant Emofili ak Tromboz, Royal Free Hospital;3 University College London, Wayòm Ini;4 Freeline, Stevenage, Wayòm Ini

Kle Done Pwen

B-AMAZE Dòz Repons

Etid B-LIEVE a se yon etid faz 1/2 sou FLT180a fabrike komèsyalman ki fèt pou konfime yon dòz sib pou yon etid faz 3. Dòz kòmanse pou B-LIEVE te baze sou rezilta nan esè B-AMAZE, ki te demontre ke nivo FIX nan Jou 21 apre perfusion te trè prediksyon nan nivo FIX nan Jou 182 (semèn 26). Yon EMax modèl dòz-repons endike ke yon dòz 7.7 x 1011 vg/kg ta dwe pwodui yon nivo FIX mwayèn nan 67% nan nòmal nan Jou 21 ki koresponn ak yon nivo FIX mwayèn nan 115% nan nòmal nan Jou 182.

Plan Dòz pou B-LIEVE Etid Design

Konsepsyon etid adaptasyon pou B-LIEVE gen ladan yon dòz FLT180a kòmanse 7.7 x 10.11 vg/kg nan 3 patisipan yo. Dòz kòmanse a pral ajiste nan kowòt ki vin apre nan 3 patisipan yo, yo chak baze sou nivo Jou 21 FIX yo nan kowòt anvan an. Jiska 9 patisipan (3 kòwòt) yo pral enskri ak yon peryòd swivi 52 semèn yo nan lòd yo konfime yon dòz pou yon etid faz 3.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyonèl nan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL