Rezilta B-LIEVE, yon etid Faz 1/2 Konfimasyon Dòz FLT180a AAV Gene Therapy nan Pasyan ki gen emofili B.
Pwen esansyèl Soti nan 30yèm Kongrè ISTH la

Rezilta B-LIEVE, yon etid Faz 1/2 Konfimasyon Dòz FLT180a AAV Gene Therapy nan Pasyan ki gen emofili B.

Prezante pa: Guy Young, MD, Keck School of Medicine nan USC, Los Angeles, Kalifòni, Etazini.

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, Kalifòni, Etazini.
2Royal Free Hospital, Lond, Angletè, Wayòm Ini
3Freeline, Stevenage, Angletè, Wayòm Ini

 

Kle Done Pwen

FIX Nivo

Nivo FIX pou 3 premye pasyan ki gen emofili B ki te resevwa dòz FLT180a AAV nan etid B-LIEVE faz 1/2. Valè FIX yo soti nan yon tès yon etap nan yon laboratwa santral; liy orizontal tirè se limit ki pi ba nan ekspresyon nòmal FIX (50 IU/dL). Apati 23 me 2022, done koupe, nivo FIX yo te 93, 92, ak 80 nan jou etid 77, 56, ak 36 pou pasyan 1, 2, ak 3, respektivman.

FIX ak nivo ALT koncomitan yo

FIX (wouj) ak ALT (jòn) nivo pou 3 pasyan yo pran dòz FLT180a nan etid B-LIEVE. Twa semèn apre perfusion FLT180a, pasyan yo te kòmanse yon kou ki diminye nan kortikoterapi oral ak yon kou kout nan oral tacrolimus kòm pwofilaksi pou minimize repons iminitè ki gen rapò ak vektè. Liy pwenti vètikal yo se perfusion FIX ekzojèn pwofilaktik yo resevwa nan jou apre perfusion FLT180a.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL