Simonte iminite anti-AAV ki deja egziste pou reyalize transfè jèn san danje epi efikas nan anviwònman klinik yo
Pwen esansyèl Soti nan 28yèm Kongrè Anyèl ESGCT

Simonte iminite anti-AAV ki deja egziste pou reyalize transfè jèn san danje epi efikas nan anviwònman klinik yo.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Kle Done Pwen

Simonte iminite anti-AAV ki deja egziste pou reyalize transfè jèn san danje epi efikas nan anviwònman klinik yo

(A) Efikasite ekspresyon transgene lè l sèvi avèk vektè AAV ka redwi akòz iminite natirèl. (B) Nan etid sa a prèv konsèp ki enplike primat ki pa imen ak antikò anti-AAV, endopeptidated imlifidase (IdeS) yo te itilize pou detèmine si degradasyon nan sikile IgG te kapab amelyore ekspresyon AAV-medyatè nan hFIX.

Amelyore efikasite nan terapi jèn nan seropozitif ki pa imen primat ak IdeS

Nan primat ki pa imen ki te trete ak FIX ki gen AAV8, ekspresyon hFIX nan plasma te siyifikativman pi wo nan yon bèt trete ak IdeS konpare ak youn san tretman IdeS. Rezilta sa yo sijere ke degradasyon sistemik IgG ka pèmèt terapi jèn ak vektè AAV nan pasyan sero-pozitif ak emofili kòm byen ke readministrasyon nan pasyan trete deja ak ekspresyon faktè diminye.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL