Pwogrè nan klinik nan Terapi jèn Updates sou esè nan klinik Terapi jèn nan emofil

Pwogrè nan klinik nan Terapi jèn Updates sou esè nan klinik Terapi jèn nan emofil

Emofili (07/08/19). Peyvandi, Flora; Garagiola, Isabella

Chèchè klinik Italyen an revize divès pwogrè klinik lè l sèvi avèk terapi jèn pou tretman emofili A ak B. Apre modèl bèt nan ane 1990 yo te demontre ke vektè adeno ki asosye (AAV) te montre yon ekspresyon efikas faktè IX (FIX), chèchè yo te note ke premye esè klinik la nan pasyan ki gen B nan emofil dokimante nivo ki ka geri ou nan ranje, byenke efè a sèlman te dire kèk semèn. Avèk amelyorasyon nan konsepsyon vektè, sikile nivo nivo yo leve a 2% -5% pou yon peryòd tan ki pi long. Nan devlopman yo ki pi resan, envestigatè yo te kapab amelyore ekspresyon nan ranje a plis pase 30% pa mete Padua Variant a FIX nan C9 la F8. Sa a te lakòz yon sispansyon nan perfusion ak redwi evènman senyen. Pou emofili A, pasyan trete ak yon vektè AAV ki gen yon kodon-optimize, B-domèn efase c3na F52.3 te wè ekspresyon transjèn pase pou XNUMX ane ak sikile nivo aktivite FVIII nan XNUMX%. Enskri anwo nan fwa yo te rapòte pou kèk pasyan nan esè klinik nan AAV-fwa dirije terapi jèn pou emofili A ak B. Pandan ke tretman esteroyid rezoud pwoblèm nan nan yon gwo gwoup nan pasyan yo, chèchè yo te note ke mekanis nan fizyolojik dèyè toksisite fwa a se toujou. pa klè, ak yon sijè nan envestigasyon kontinyèl.

Web Link