Kijan pou diskite sou terapi jèn pou emofil? Yon Pèspektif pou Pasyan ak Doktè

Kijan pou diskite sou terapi jèn pou emofil? Yon Pèspektif pou Pasyan ak Doktè

Emofili (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Malgre ke terapi jèn te kapab revolusyone tretman pou moun ki gen emofili, diminye risk senyen yo pandan y ap diminye oswa abrogation bezwen pou administrasyon faktè ègzojèn, chèchè yo di li enpòtan pou tou de doktè ak pasyan yo gen sous enfòmasyon ki klè ak serye yo nan lòd yo diskite sou tou de risk ak benefis nan tretman an. Rechèch ki enplike adeno-asosye viral (AAV) vektè-medyatè terapi jèn yo te montre amelyorasyon nan nivo faktè andojèn sou peryòd soutni, siyifikatif rediksyon nan to senyen annualisé, pi ba itilize ègzojèn faktè, ak yon pwofil sekirite pozitif. Sepandan, li enpòtan pou doktè yo ensiste ke rechèch la ap fèt san rete, epi prèv yo rete, tankou pwofil sekirite alontèm. Anplis de sa, gwoup pasyan kle — ki gen ladan timoun ak adolesan, moun ki gen fwa oswa malfonksyònman ren, ak moun ki gen yon istwa anvan nan faktè inhibiteurs oswa ki deja egziste antikò AAV netralizant - ta ka eskli anba kritè yo kalifikasyon pou esè terapi jèn.

Web Link