Terapi Jèn Lentiviral nan fwa a pou emofili ak pi lwen
Pwen esansyèl Soti nan 28yèm Kongrè Anyèl ESGCT

Terapi Jèn Lentiviral nan fwa a pou emofili ak pi lwen

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Enstiti pou Terapi Jèn
Inivèsite Vita-Salute San Raffaele
Milan, Itali

Kle Done Pwen

Vektè Lentiviral (LV) pou Terapi Jèn Fwa

Konstwiksyon vektè lentiviral yo ki fèt pou terapi jèn ki dirije fwa epi yo itilize pou pake transjèn imen FIX oswa FVIII ki te enfuze nan primat ki pa imen yo pou yo ka transdui epatosit ak konstriksyon vektè-transjèn.

Aktivite Faktè Koagulasyon Imèn nòmal rive nòmal nan NHP

Ekspresyon hFIX ak hFVIII nan primat ki pa imen enfuze ak vektè lentiviral ki gen transjèn ki koresponn lan. LV-FIX vektè-transjèn te enfuze nan dòz 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) ak 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Konstriksyon vektè-transjèn LV-FVIII te enfuze nan dòz 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) ak 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL