David Lillicrap, MD, FRCPC
Pwen esansyèl nan ISTH 2021 Kongrè a

Ankèt sou rezilta bonè apre terapi adeno-asosye viral jèn nan yon modèl emofili kanin

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Depatman Patoloji ak Medsin Molekilè, Inivèsite Rèn nan, Kingston, Kanada

2BioMarin famasetik, Novato, Etazini

3Syans Sante Kingston, Kingston, Kanada

4Sèvis Swen Animal, Inivèsite Rèn nan, Kingston, Kanada

Kle Done Pwen

Done Pwen

Yon emofili Yon modèl chen te itilize pou evalye chanjman ki afekte fwa a ak faktè ki afekte ekspresyon FVIII apre terapi jèn AAV. Senk chen gason yo te trete ak yon perfusion sèl nan AAV5-HLP-cFVIII nan dòz 6.8e13-2e14 vektè jenom / kg. Ekspresyon FVIII te wè pou 2 chen yo trete avèk kodon-optimize konstwi (JA2013 ak K2015), ki te soutni nan sis mwa (ko-cFVIII-SQ = 6.8% ak ko-cFVIII-V3 = 4.3%) ak nòmalizasyon nan tout la tan kayo san (WBCT).

Done pwen 2
Jan yo wè sa nan graf sa a, chen an trete avèk ko-cFVIII-V3 (K2015) devlope de epizòd transaminit, yon ti elevasyon pòs-byopsi nan jou 84, ak yon dezyèm pi gwo elevasyon nan jou 116, jis anvan dezyèm byopsi an. D 'ultrason ak byopsi fwa itilize pou mennen ankèt sou epizòd sa yo demontre pa gen okenn istopatoloji fwa enpòtan kache.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL