Mizajou Suivi nan Etid la Alta, yon Faz 1/2 Etid nan Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav

Mizajou Suivi nan Etid la Alta, yon Faz 1/2 Etid nan Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi jèn nan adilt ki gen emofili grav
Pwen esansyèl ki soti nan reyinyon 62th ASH Anyèl ak Ekspozisyon an

Mizajou Suivi nan Etid la Alta, yon Faz 1/2 Etid nan Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi jèn nan granmoun ki gen emofili grav A

Andre D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Natan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adan Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, mba10, Li-Jung Tseng, PhD, mba9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 ak Didier Rouy, MD, PhD11

1Inivèsite Kalifòni, San Francisco, CA

2Inivèsite Washington, Seattle, WA

3Inivèsite Washington, Washington Sant pou maladi senyen, Seattle, WA

4UAMS nan Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6Inivèsite Miami Lekòl Medsin Miller, Miami, FL

7Inivèsite Kalifòni Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Kle Done Pwen

DESIGN ETID

Faz 1/2 etid la pou SB-525 se te yon eskalasyon dòz, 4-dòz konsepsyon kòwòt, ak patisipan yo 2 nan chak nan dòz yo pi ba ak patisipan yo 5 nan dòz ki pi wo a, 3 x 1013 vg / kg. Dire swivi yo varye ant 1 a 3 ane apre perfusion eksepte pou 1 patisipan nan kòwòt 3 (1 x 1013 vg / kg) ki prematireman sispann etid la (pèdi swivi).

ELEVASYON ALT NAN KOORTT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Elevasyon ALT yo te evènman ki pi komen negatif, ki te fèt nan 5 nan patisipan yo 11 ak 4 nan patisipan yo 5 nan dòz ki pi wo a nan kòwòt 4. Patisipan sa yo 4 yo te trete ak estewoyid pou dire sòti nan 6 a 16 semèn. Yon dezyèm elevasyon ALT te wè nan 3 nan 4 patisipan sa yo.

EFFICACY POU KOORTT 4

FVIII aktivite lè l sèvi avèk tès la chromogenic pou patisipan yo 5 nan kòwòt 4, kòwòt la dòz pi wo a. Pòs-perfusion swivi chenn nan 52 a 82 semèn. Pou semèn 9-52, medyàn FVIII aktivite a te 56.9% ak vle di la te 70.4% (jan yo detèmine pou 4 nan 5 kòwòt 4 patisipan yo ak evalyasyon nan 52 semèn).

RELATED kontni