Amelyorasyon nan kalite lavi ki gen rapò ak sante nan adilt ki gen emofili B grav oswa modere grav apre yo fin resevwa Terapi Jenetik Etranacogene Dezaparvovec
Pwen esansyèl Soti nan 30yèm Kongrè ISTH la

Amelyorasyon nan kalite lavi ki gen rapò ak sante nan adilt ki gen emofili B grav oswa modere grav apre yo fin resevwa Terapi Jenetik Etranacogene Dezaparvovec

Prezante pa: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Etazini

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Tiyo4

1CSL Behring, Wa Lapris, PA, USA, Wa Lapris, Pennsylvania, Etazini
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Etazini
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Etazini
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Etazini

 

 

Kle Done Pwen

HOPE-B Pasyan Rapòte rezilta (PRO) endpoints

Rezilta pasyan yo rapòte, tou de segondè ak eksplorasyon, evalye kòm yon pati nan esè klinik HOPE-B la. De enstriman yo te pre-espesifye kòm pwen final segondè nan jijman an, tou de nan yo se kesyonè jenerik ki pa espesifik nan maladi emofili a: Kesyonè Entènasyonal Aktivite Fizik (iPAQ) ak EQ-5D-5L Echèl analòg vizyèl (VAS). Anplis de sa, jijman an enkli plizyè enstriman PRO ki te pre-espesifye kòm pwen final Exploratory.

Hem-A-QoL: Amelyorasyon kenbe nan 2

Amelyorasyon nan nòt total Hem-A-QoL yo te wè apre ane 1 yo te kenbe apre 2 ane nan swivi. Mwayèn nòt total la amelyore pa 6.2 pwen konpare ak plon an, ki reprezante yon amelyorasyon 23.7%. Nòt domèn espesifik ki gen rapò ak emofili ki te enpòtan nan obsèvasyon 1 ane yo te toujou amelyore nan 2 ane apre terapi jèn.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL