Premye-nan-imen Etid Terapi jèn nan AAVhu37 Capsid Teknoloji vektè nan emofil grav A: Sekirite Sosyal ak rezilta aktivite FVIII
Pwen esansyèl ki soti nan ASGCT 23rd Reyinyon Anyèl la

Premye-nan-imen Etid Terapi jèn nan AAVhu37 Capsid Teknoloji vektè nan emofil grav A: Sekirite Sosyal ak rezilta aktivite FVIII

Steven tiyo1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke deteryorasyon5Silvia Ribeiro5Konstantina Vanevski5

1University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Inivèsite Depatman ematoloji, Manchester Royal enfomasyon, Manchester, Wayòm Ini

3Depatman Medsin, University of Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Lopital Nasyonal espesyalize pou Tretman aktif nan Maladi Ematolojik, Sofia, Bilgari

5Bayer, Basel, Swis

Kle Done Pwen

Kritè pou enkli ak rejim dòz eskalye pou faz 1/2 sekirite louvri-etikèt ak etid pou jwenn dosaj pou AAVhu37 kapsid vektè nan hemophila grav A. De pasyan yo te enskri nan koòdri 1, 2, ak 3. Rezilta pou 2 premye koòdone yo. yo te disponib pou prezantasyon sa a. (PTP, pasyan deja trete; ED, jou ekspoze; GC, kopi jèn)

FVIII rezilta aktivite pou 2 pasyan yo nan kòwòt 1 te montre soutni ekspresyon de FVIII nan tou de pasyan pou> 12 mwa. Nan dòz sa a ki pi ba, 1 pasyan (panèl dwat) reyalize klinikman siyifikatif nivo FVIII sa ki lakòz yon rediksyon nan kantite senyen sou 12 mwa soti nan 99 a 4

Rezilta aktivite FVIII pou 2 pasyan yo nan kòwòt 2 yo te montre ekspresyon soutni nan FVIII nan pou> 6 mwa. Nan pwochen dòz sa a ki pi wo, tou de pasyan yo reyalize nivo FVIII klinikman siyifikatif; 1 pasyan (panèl adwat) te senyen- ak tretman-gratis pou 7 mwa.

RELATED kontni