Ekspresyon Faktè IX nan seri nòmal la anpeche senyen espontane ki mande tretman apre terapi jenetik FLT180a nan pasyan ki gen emofili grav B: etid Swiv alontèm nan pwogram B-Amaze.
Pwen esansyèl Soti nan 63yèm Reyinyon Anyèl ASH

Ekspresyon Faktè IX nan seri nòmal la anpeche senyen espontane ki mande tretman apre terapi jenetik FLT180a nan pasyan ki gen emofili grav B: etid Swiv alontèm nan pwogram B-Amaze.

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate Pale8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mak Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, ak Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, Lond, Wayòm Ini
2University College London, London, Wayòm Ini
3Lopital Inivèsite Oxford, Oxford, Wayòm Ini
4Oxford University, Oxford, Wayòm Ini
5Inivèsite Sheffield, Sheffield, Wayòm Ini
6Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Wayòm Ini
7University Hospital Southampton, Southampton, Wayòm Ini
8Newcastle Upon Tyne Lopital NHS Fondasyon Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Hamostasis and Thrombosis Centre, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Wayòm Ini
10St Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Wayòm Ini

Kle Done Pwen

Adaptive Dòz Design pou B-AMAZE

Konsepsyon etid la pou etid B-AMAZE te gen ladann yon fòma adaptasyon pou fasilite idantifikasyon dòz pi bon vektè FLT180a AAV a ki ta pwodui nivo ki estab FIX nan 50-150% ranje nòmal nan pasyan ki gen emofili B modere ak grav. Peryòd etid 26 semèn. Konsepsyon etid la tou te gen ladann imunosuppresyon pwofilaktik ak prednisolòn pou minimize transaminit. Tacrolimus te ajoute nan rejim profilaktik la pou dòz 4 kòwòt la.

Repons FIX nan Tretman ki depann de dòz la

Repons FIX nan 10 patisipan yo ak 4 kowòt dòz pou B-AMAZE demontre yon depandans dòz. Medyàn (ranje) dire swivi te 27.2 (19.1-42.4) mwa. Nèf nan dis patisipan yo pa t resevwa pwofilaktik FIX apre tretman ak FLT180a. Yon pasyan pèdi ekspresyon FIX apre transaminit. Nan 9 patisipan yo ki gen ekspresyon soutni, 1 te fè eksperyans yon senyen twomatik ki mande perfusion FIX epi pa te gen okenn senyen espontane ki mande perfusion FIX.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL