Steven W. Pipe, MD
Pwen esansyèl nan ISTH 2021 Kongrè a

Evolisyon nan AAV vektè Terapi jèn se kontinyèl nan emofili. Èske karakteristik inik nan BAY 2599023 adrese bezwen yo eksepsyonèl?

SW tiyo1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1University of Michigan, Ann Arbor, Etazini

2Manchester Inivèsite Depatman ematoloji, Manchester, Wayòm Ini

3University of Wisconsin – Madison, Madison, Etazini

4Lopital Nasyonal espesyalize pou Tretman aktif nan Maladi Ematolojik, Sofia, Bilgari

5Sant Medikal Amstèdam Inivèsite, Inivèsite Amstèdam, Amstèdam, Netherlands

6Enstiti pou Emostaseology nan klinik ak Medsin transfizyon, Saarland University, Homburg, Almay

7Bayer, Wuppertal, Almay

8Bayer, Basel, Swis

Kle Done Pwen

Faz 1/2 Etid Design

Kritè enklizyon, dòz kòwòt, ak pwen final etid pou faz kontinyèl 1/2 BAY2599023 dòz-jwenn etid la. Gason ki gen emofili grav A, pa gen okenn istwa inhibitor FVIII li te ye, yon AAVhu37 netralize antikò tit ≤ 5, ak> 150 jou ekspoze a pwodwi FVIII yo te enskri sekans nan twa kòwòt dòz yo resevwa yon sèl perfusion venn nan BAY2599023, ak omwen de pasyan pou chak nivo dòz (pasyan yo dwe enskri nan kòwòt 4 ap resevwa 4 × 1013 kopi jèn / kg).

Faktè FVIII Ekspresyon Apre perfusion nan BAY2599023

Nivo ekspresyon FVIII apre perfusion transjèn ak premye dòz yo 3 nan yon total de 8 pasyan yo. Nan done yo koupe, 21 me 2021, chromogenic B-domèn-efase nivo FVIII yo te disponib pou yon peryòd sòti nan 12 semèn pou Pasyan 8 a 100 semèn pou Pasyan 2. Yon repons dòz te obsève soti nan kòwòt 1 nan kòwòt 3, ak nivo FVIII soutni reyalize sou yon tan ki rive jiska> 23 mwa. Okenn nan pasyan yo te rapòte senyen espontane oswa lòt senyen ki mande tretman, yon fwa yo te reyalize nivo pwoteksyon FVIII> 11 IU / dL.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyonèl nan Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL