Ekspresyon Faktè IX nan seri nòmal la anpeche senyen espontane ki mande tretman apre terapi jenetik FLT180a nan pasyan ki gen emofili grav B: etid Swiv alontèm nan pwogram B-Amaze.

Pwen esansyèl Soti nan 63yèm Reyinyon Anyèl ASH

Ekspresyon Faktè IX nan seri nòmal la anpeche senyen espontane ki mande tretman apre terapi jenetik FLT180a nan pasyan ki gen emofili grav B: etid Swiv alontèm nan pwogram B-Amaze.

Pratima Chowdary^1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath^3,4, Mike Makris, MD⁵, Gillian Evans⁶, Sara Boyce⁷, Kate Pale⁸, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath⁹, Ulrike Reiss^{10 *}, Mak Phillips^1,2, Anne Riddell¹, Maria Rita Peralta¹, Michelle Quaye², Ted Tuddenham^1*, Alison Long¹¹, Julie Krop¹¹, ak Amit Nathwani, MD, PhD^1,2

¹Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, Lond, Wayòm Ini
²University College London, London, Wayòm Ini
³Lopital Inivèsite Oxford, Oxford, Wayòm Ini
⁴Oxford University, Oxford, Wayòm Ini
⁵Inivèsite Sheffield, Sheffield, Wayòm Ini
⁶Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, Wayòm Ini
⁷University Hospital Southampton, Southampton, Wayòm Ini
⁸Newcastle Upon Tyne Lopital NHS Fondasyon Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
⁹Hamostasis and Thrombosis Centre, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Wayòm Ini
¹⁰St Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN
¹¹Freeline, Stevenage, Wayòm Ini

Kle Done Pwen

Adaptive Dòz Design pou B-AMAZE
Repons FIX nan Tretman ki depann de dòz la

Konsepsyon etid la pou etid B-AMAZE te gen ladann yon fòma adaptasyon pou fasilite idantifikasyon dòz pi bon vektè FLT180a AAV a ki ta pwodui nivo ki estab FIX nan 50-150% ranje nòmal nan pasyan ki gen emofili B modere ak grav. Peryòd etid 26 semèn. Konsepsyon etid la tou te gen ladann imunosuppresyon pwofilaktik ak prednisolòn pou minimize transaminit. Tacrolimus te ajoute nan rejim profilaktik la pou dòz 4 kòwòt la.

Repons FIX nan Tretman ki depann de dòz la

Repons FIX nan 10 patisipan yo ak 4 kowòt dòz pou B-AMAZE demontre yon depandans dòz. Medyàn (ranje) dire swivi te 27.2 (19.1-42.4) mwa. Nèf nan dis patisipan yo pa t resevwa pwofilaktik FIX apre tretman ak FLT180a. Yon pasyan pèdi ekspresyon FIX apre transaminit. Nan 9 patisipan yo ki gen ekspresyon soutni, 1 te fè eksperyans yon senyen twomatik ki mande perfusion FIX epi pa te gen okenn senyen espontane ki mande perfusion FIX.