Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Pwen esansyèl nan ISTH 2021 Kongrè a

Efikasite ak sekirite nan Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asosye viris transfè jèn pou emofili grav A: Rezilta ki soti nan faz 3 GENEr8-1 jijman an

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Tiyo11, B. Madan12, NS kle13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Gwoup esè

1Hemocentro UNICAMP, Depatman Medsin Entèn, Lekòl Syans Medikal, University of Campinas, Campinas, Brezil

2Emophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, Lafrik di sid

3Barts ak London Medsin Lekòl la ak Dexter, London, Wayòm Ini

4Emofili Sant Tretman, University of California Davis, Sacramento, Etazini

5Inivèsite Kalifòni, San Francisco, Etazini

6Sant pou ematoloji, Imperial College London, London, Wayòm Ini

7Cambridge Inivèsite Lopital NHS Fondasyon Trust, Cambridge, Wayòm Ini

8Orthopedic Emophilia Treatment Center, Los Angeles, Etazini

9Sant pou Maladi Ra ak Emofili, Taichung Veteran Lopital Jeneral, Taichung, Taiwan, Pwovens nan Lachin

10Depatman Medsin vaskilè ak Ememostazi ak Emofili Sant, Inivèsite Lopital Louvain, Louvain, Bèljik

11Depatman Pedyatri ak Patoloji, University of Michigan, Ann Arbor, Etazini

12Fondasyon NHS Guy's & St. Thomas ', London, Wayòm Ini

13UNC San Rechèch Sant, University of North Carolina, Chapel Hill, Etazini

14Konsiltan Endepandan, La Jolla, Etazini

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Iland

16Trinity College, Dublin, Iland

17Depatman Pedyatri, Indiana Inivèsite Lekòl Medsin, IUPUI-Wells Sant pou Rechèch Pedyat, Indianapolis, Etazini

18Laboratwa nan glikobioloji, Hirszfeld Enstiti pou iminoloji ak terapi eksperimantal, Wroclaw, Polòy

19BioMarin famasetik Inc, Novato, Etazini

Kle Done Pwen

FVIII Aktivite Plis pase 52 Semèn nan Popilasyon mITT

FVIII aktivite lè l sèvi avèk tès la chromogenic pou pasyan (N = 132) nan faz 3 GENEr8-1 Jijman an trete ak yon perfusion sèl nan valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg / kg). Nan semèn 49-52, vle di (95% CI) chanjman nan debaz nan aktivite FVIII te 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001), ak medyàn (Q1, Q3) chanjman nan debaz te 22.9 (10.9, 61.3 ) IU / dL.

ABR ak FVIII perfusion / Ane
Anualize pousantaj senyen (ABR, panèl gòch) ak kantite FVIII perfusion / ane (panèl dwat) pou popilasyon an rollover (n = 112) nan jijman GENEr8-1 la. Pou ABR, vle di (95% CI) chanjman an se te yon diminisyon nan 4.1 (-5.3 a -2.8) trete senyen evènman / ane, yon rediksyon nan 83.8% soti nan debaz. Chanjman an vle di nan perfusion / ane te 134 (-144 a -124), yon diminisyon nan 98.6% soti nan debaz. Post-perfusion te defini kòm kòmanse apre semèn 4.
Sekirite
Anualize pousantaj senyen (ABR, panèl gòch) ak kantite FVIII perfusion / ane (panèl dwat) pou popilasyon an rollover (n = 112) nan jijman GENEr8-1 la. Pou ABR, vle di (95% CI) chanjman an se te yon diminisyon nan 4.1 (-5.3 a -2.8) trete senyen evènman / ane, yon rediksyon nan 83.8% soti nan debaz. Chanjman an vle di nan perfusion / ane te 134 (-144 a -124), yon diminisyon nan 98.6% soti nan debaz. Post-perfusion te defini kòm kòmanse apre semèn 4.

RELATED kontni

Webinars entèaktif
Imaj

Please enable the javascript to submit this form

Sipòte pa sibvansyon edikasyon bay Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, ak uniQure, Inc.

Esansyèl SSL