Efikasite ak sekirite nan Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asosye viris transfè jèn pou emofili grav A: Rezilta ki soti nan faz 3 GENEr8-1 jijman an

Pwen esansyèl nan ISTH 2021 Kongrè a

Efikasite ak sekirite nan Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asosye viris transfè jèn pou emofili grav A: Rezilta ki soti nan faz 3 GENEr8-1 jijman an

MC Ozelo¹, J. Mahlangu², KJ. Pasi³, A. Giermasz⁴, AD Leavitt⁵, M. Laffan⁶, E. Symington⁷, DV Quon⁸, J.-D. Wang⁹, K. Peerlinck¹¹, S. Tiyo¹¹, B. Madan¹², NS kle¹³, GF Pierce¹⁴, B. O'Mahony^15,16, R. Kaczmarek^17,18, A. Lawal¹⁹, M. Huang¹⁹, WY Wong¹⁹, B. Kim¹⁹, GENEr8-1 Gwoup esè

¹Hemocentro UNICAMP, Depatman Medsin Entèn, Lekòl Syans Medikal, University of Campinas, Campinas, Brezil

²Emophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, Lafrik di sid

³Barts ak London Medsin Lekòl la ak Dexter, London, Wayòm Ini

⁴Emofili Sant Tretman, University of California Davis, Sacramento, Etazini

⁵Inivèsite Kalifòni, San Francisco, Etazini

⁶Sant pou ematoloji, Imperial College London, London, Wayòm Ini

⁷Cambridge Inivèsite Lopital NHS Fondasyon Trust, Cambridge, Wayòm Ini

⁸Orthopedic Emophilia Treatment Center, Los Angeles, Etazini

⁹Sant pou Maladi Ra ak Emofili, Taichung Veteran Lopital Jeneral, Taichung, Taiwan, Pwovens nan Lachin

¹⁰Depatman Medsin vaskilè ak Ememostazi ak Emofili Sant, Inivèsite Lopital Louvain, Louvain, Bèljik

¹¹Depatman Pedyatri ak Patoloji, University of Michigan, Ann Arbor, Etazini

¹²Fondasyon NHS Guy's & St. Thomas ', London, Wayòm Ini

¹³UNC San Rechèch Sant, University of North Carolina, Chapel Hill, Etazini

¹⁴Konsiltan Endepandan, La Jolla, Etazini

¹⁵Irish Haemophilia Society, Dublin, Iland

¹⁶Trinity College, Dublin, Iland

¹⁷Depatman Pedyatri, Indiana Inivèsite Lekòl Medsin, IUPUI-Wells Sant pou Rechèch Pedyat, Indianapolis, Etazini

¹⁸Laboratwa nan glikobioloji, Hirszfeld Enstiti pou iminoloji ak terapi eksperimantal, Wroclaw, Polòy

¹⁹BioMarin famasetik Inc, Novato, Etazini

Kle Done Pwen

FVIII Aktivite Plis pase 52 Semèn nan Popilasyon mITT

FVIII aktivite lè l sèvi avèk tès la chromogenic pou pasyan (N = 132) nan faz 3 GENEr8-1 Jijman an trete ak yon perfusion sèl nan valoctocogene roxaparvovec (6 x 10¹³ vg / kg). Nan semèn 49-52, vle di (95% CI) chanjman nan debaz nan aktivite FVIII te 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001), ak medyàn (Q1, Q3) chanjman nan debaz te 22.9 (10.9, 61.3 ) IU / dL.

Anualize pousantaj senyen (ABR, panèl gòch) ak kantite FVIII perfusion / ane (panèl dwat) pou popilasyon an rollover (n = 112) nan jijman GENEr8-1 la. Pou ABR, vle di (95% CI) chanjman an se te yon diminisyon nan 4.1 (-5.3 a -2.8) trete senyen evènman / ane, yon rediksyon nan 83.8% soti nan debaz. Chanjman an vle di nan perfusion / ane te 134 (-144 a -124), yon diminisyon nan 98.6% soti nan debaz. Post-perfusion te defini kòm kòmanse apre semèn 4.